25 июля 2021 (INCY) должно было состояться PDUFA — законное окончательно решение (одобрение лекарства) Retifanlimab - внутривенного PD-1. ингибитора, в качестве потенциального лечения для взрослых пациентов с местнораспространенным или метастатическим плоскоклеточным раком анального канала (SCAC), у которых прогрессирование или непереносимость химиотерапии на основе платины.
23 июля 2021 г. - ( БИЗНЕС-ПРОВОД ) - Корпорация Incyte (Nasdaq: INCY) сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выпустило письмо с полным ответом (CRL) относительно заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для ретифанлимаба, внутривенного ингибитора PD-1, для лечения взрослых пациентов с местнораспространенным или метастатическим плоскоклеточным раком анального канала (SCAC), которые прогрессировали или не переносят химиотерапию на основе платины.
В полном ответном письме указано, что FDA не может одобрить заявку в ее нынешней форме. В соответствии с рекомендацией Консультативного комитета по онкологическим препаратам от 24 июня 2021 года FDA определило, что необходимы дополнительные данные, чтобы продемонстрировать клиническую пользу ретифанлимаба для лечения пациентов с распространенным или метастатическим SCAC. Incyte изучает письмо и обсудит следующие шаги с FDA. Заяка отложена на пока не определенный срок.
«Пациенты с SCAC, у которых наблюдается прогрессирование после химиотерапии первой линии, в настоящее время не имеют одобренных вариантов лечения», - сказал Эрве Хоппено, главный исполнительный директор Incyte. «Хотя мы не удивлены решением FDA с учетом рекомендаций ODAC, мы разочарованы. Мы по-прежнему привержены развитию науки, чтобы найти решения для пациентов с неудовлетворенными медицинскими потребностями, и мы будем обеспечивать тесную координацию с FDA, чтобы учитывать отзывы и определить следующие шаги для обзора ретифанлимаба ».
Представление BLA было основано на данных фазы 2 исследования POD1UM-202, оценивающего ретифанлимаб у ранее леченных пациентов с местнораспространенным или метастатическим SCAC, которые прогрессировали, не соответствовали критериям или не переносили химиотерапию на основе платины.
О Ретифанлимабе
Ретифанлимаб (ранее INCMGA0012), исследуемый внутривенный ингибитор PD-1, в настоящее время проходит оценку в клинических испытаниях в качестве монотерапии для пациентов с раком эндометрия с высокой микросателлитной нестабильностью, карциномой из клеток Меркеля и плоскоклеточным раком анального канала (SCAC). ;; и в сочетании с химиотерапией на основе платины для пациентов с немелкоклеточным раком легкого и SCAC.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США присвоило ретифанлимабу статус орфанного препарата для лечения рака анального канала.
В 2017 году Incyte заключила эксклюзивное соглашение о сотрудничестве и лицензионное соглашение с MacroGenics, Inc. о глобальных правах на ретифанлимаб. В 2019 году Incyte и Zai Lab объявили о сотрудничестве и лицензионном соглашении по разработке и коммерциализации ретифанлимаба в Большом Китае.
Denali Therapeutics ( DNLI ) обнародовала многообещающие результаты испытаний лекарства от синдрома Хантера, но в понедельник акции DNLI резко упали -15,27% , поскольку инвесторы поставили под сомнение жизнеспособность более широкой платформы биотехнологии.
В ходе промежуточного анализа препарат Денали оказал положительное влияние на биомаркеры, конкретно связанные с синдромом Хантера, заболеванием, при котором организм не может должным образом избавляться от повреждающих молекул.
Но Денали сообщил о «высокой вариабельности» уровней нейрофиламентов, тщательно изученного биомаркера, связанного с более широкой платформой Денали. Таким образом, сомнения относительно нейрофиламента могут омрачить всю лекарственную платформу Денали.
«Хотя точная динамика нейрофиламентов на раннем этапе развития плохо изучена, потребуется больше данных, чтобы уточнить, будет ли нейрофиламент хорошим биомаркером для (синдрома Хантера) и других нейродегенеративных заболеваний», - сказал аналитик BTIG Томас Шрейдер в записке для клиентов.
Акции DNLI падают из-за неоднозначных результатов
Денали оценил его лечение у 15 пациентов с синдромом Хантера. Он измерял уровень сульфата гепарина, биомаркера, связанного с синдромом Хантера. У всех пациентов уровень нормализовался. Двенадцать пациентов достигли нормального уровня сульфата гепарина к седьмой неделе, скорость, которую Денали считал «быстрой».
Биотехнологическая компания заявляет, что это говорит о том, что ее лечение успешно преодолевает гематоэнцефалический барьер. Гематоэнцефалический барьер - это механизм организма, предотвращающий попадание злоумышленников в мозг, но он также помогает медицине делать то же самое.
Кроме того, у 10 из 15 пациентов был нормальный ганглиозид GM3, еще один маркер, связанный с синдромом Хантера.
Но акции DNLI упали из-за вариабельного биомаркера нейрофиламентов. Нейрофиламент - это белок, который обнаруживается в крови и спинномозговой жидкости при повреждении клеток. Денали надеется лечить подобные заболевания, ища биомаркеры нейрофиламентов.
Аналитик Wedbush Лаура Чико считает, что различия в показаниях нейрофиламентов могут быть связаны с небольшим количеством пациентов. У нее рейтинг выше показателей и целевая цена 73 акций DNLI.
«Хотя данные, связанные с нейрофиламентами, демонстрируют вариабельность, мы думаем, что этого следовало ожидать, учитывая ограниченный размер (групп), и смотрим на другие биомаркеры как на более информативные оценки эффектов лечения», - сказала она в отчете для клиентов. Данные о безопасности «обнадеживают»
Акции DNLI достигли восьмимесячного минимума.
Но Шредер из BTIG назвал результаты сульфата гепарина «потрясающими», а данные о безопасности - «обнадеживающими». Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с лечением, были реакции, связанные с инфузией, которые наблюдались у 71% пациентов. У одного пациента была тяжелая реакция.
«Тем не менее, мы нашли обнадеживающим тот факт, что у пациента были серьезные побочные эффекты, связанные с инфузией, после приема двух разных доз, но он продолжил исследование», - сказал он.
Oramed (ORMP) +10.97% скоро начнет клинические испытания пероральной вакцины против COVID-19 в Израиле, а лицензированную версию для инъекций выпустила компания Premas Biotech в Индии.
Oravax готовится начать клинические испытания своей пероральной вакцины от COVID-19 сначала в Израиле, а затем в других клинических центрах по всему миру.
Совет по институциональному надзору (IRB) в Израиле одобрил протокол исследования и в настоящее время ожидает одобрения Министерства здравоохранения Израиля.
Производство оральной вакцины в соответствии с GMP продолжается.
Она является эксклюзивным владельцем технологии вакцины с вирусоподобными частицами (VLP), которая нацелена на три поверхностных белка вируса SARS CoV-2, включая белки, менее подверженные мутации, что делает вакцину потенциально эффективной против существующих и будущих вариантов.
Вакцина VLP проходит доклинические испытания против вариантов COVID-19, включая вариант Дельта.
В настоящее время Oramed рассматривает несколько вариантов, касающихся своей доли в Oravax, включая распределение части своих активов среди акционеров.
Oravax лишила лицензии на определенные права на территории Индии компании Premas Biotech, первоначального разработчика новой вакцины.
Она предоставила компании Premas право на разработку инъекционной версии своей технологии VLP.
29 июля 2021 у компании (ARDX) должно было состояться PDUFA — одобрение препарата Tenapanor Препарат должен был применяться для лечения синдрома раздраженного кишечника с преобладанием запоров (СРК-З) и болезни почек.
20 июля 2021 г., 8:25
FDA, похоже, не впечатлено экспериментальным препаратом от болезни почек.
Что случилось Акции компании с малой капитализацией Ardelyx ( NASDAQ: ARDX ) упали на колоссальные -73,2% в ходе предпродажной активности во вторник утром. Акции производителя сегодня падают в ответ на письмо от 13 июля Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США относительно новой заявки компании на лекарство (NDA) для тенапанора в качестве средства для контроля фосфора в сыворотке у взрослых пациентов с хронической болезнью почек (ХБП), находящихся на диализе. .
Согласно пресс-релизу Ardelyx, в письме сообщалось, что FDA обнаружило недостатки в NDA, которые исключают обсуждение потенциальных требований к маркировке и постмаркетинговым требованиям для тенапанора. Что наиболее важно, FDA заявило, что обнаружило проблемы как с размером, так и с клинической значимостью лечебного эффекта препарата.
FDA планирует принять окончательное решение по NDA tenapanor 29 июля. Однако, судя по всему, агентство не планирует одобрять препарат во время этого цикла обзора. По словам компании, FDA фактически отказалось даже встретиться с Ardelyx, чтобы обсудить вопросы, вызывающие озабоченность NDA. Это довольно веский признак того, что, вероятно, готовится письмо с полным ответом (также известное как отказ) - мнение, которое явно разделяют сегодня акционеры биотехнологической компании. Что теперь
Ardelyx - плохая новость? FDA ставит под сомнение эффективность тенапанора на этой чрезвычайно поздней стадии игры, по меньшей мере, необычно. Однако это не значит, что агентство ошибочно. Дело в том, что инвесторам нужно гораздо больше информации, чтобы принять твердое решение относительно ценностного предложения биотехнологии после этого неожиданного поворота событий. Другими словами, было бы разумно пока просто понаблюдать за падающим ножом со стороны.
В преддверии большого раскрытия результатов промежуточного исследования акции (SAVA) подросли на +6,26%. Ожидается, что 29 июля (SAVA) Cassava представит данные о безопасности и когнитивных способностях примерно 50 человек с легкой или умеренной болезнью Альцгеймера после того, как они завершили девять месяцев лечения экспериментальным лекарством симуфиламом.
По мнению аналитиков, следящих за акциями, если пациенты смогут поддерживать уровни улучшения когнитивных функций, наблюдаемые в предыдущих результатах, до девятимесячной отметки, это может спровоцировать еще одно повышение. При таком позитивном сценарии акции могут подняться до диапазона 170 долларов, считает Маянк Мамтани, аналитик B. Riley Securities.
Опционы указывают на движение аналогичного размера, предполагая, что к концу августа акции могут сдвинуться на 37% в любом направлении. Кассава закрылась с повышением на 6,3% во вторник до $ 127,50, что является более чем 20-летним максимумом.
Cassava была захвачена всплеском розничной торговли вместе с теперь известными именами, которые привлекли внимание в этом году. Инвесторы в биотехнологии также недавно были воодушевлены достижениями в области регулирования болезни Альцгеймера, включая одобрение Aduhelm от Biogen Inc., первого нового препарата от болезней мозга за более чем десятилетие.
Предыдущий анализ, проведенный через шесть месяцев, показал, что у пациентов, принимавших лекарства кассавы, наблюдалось улучшение когнитивных функций на 10% и улучшение показателей поведения, связанного с деменцией, такого как бред и тревога. Демонстрировать когнитивные преимущества было сложно даже для ведущих мировых производителей лекарств, включая Eli Lilly & Co., Roche Holdings AG и Biogen.
По словам Джейсона Маккарти, аналитика Maxim Group, результаты Cassava помогли вызвать интерес у более мелких разработчиков лекарств, которые нацелены на нейровоспаление, а не на удаление амилоидных бляшек в головном мозге, как это делают лекарства Lilly или Biogen. Рыночная капитализация Lilly и Biogen за день выросла с 10 до 20 миллиардов долларов в связи с обновлениями их лекарств. «Это говорит вам о предполагаемой ценности лекарства от болезни Альцгеймера», - сказал он.
Митинг кассавы тоже может быстро развалиться. Наихудший сценарий был бы, если бы пациенты увидели, что уровень упадет ниже того уровня, который был в начале исследования. Мамтани из B. Riley сказал, что в этом случае акции могут упасть примерно до 51 доллара.
Это открытое исследование, то есть не будет группы плацебо для сравнения результатов. Ожидается, что позднее в этом году начнутся плацебо-контролируемые испытания на поздних стадиях с участием сотен пациентов.
«Цены на акции могут быть непостоянными, но данные являются постоянными. Для Cassava Sciences успех в конечном итоге зависит от данных. Данные за майский четверг делают все необходимое », - говорится в сообщении по электронной почте Реми Барбье, основателя и исполнительного директора Cassava.
CRISPR Therapeutics AG – швейцарско-американская биотехнологическая компания по редактированию генов. Специализируется на разработке трансформирующих генных лекарств от различных заболеваний с использованием собственной платформы CRISPR/Cas9. Основана в 2012 году, вышла на IPO в 2016. Выручки, как таковой, не имеет (только периодические платежи от сотрудничества).
Финансовые показатели
* Капитализация 9,9 b$ * За 5 лет котировки выросли на 843%, отрасль на 77% * За год акции выросли на 36%, отрасль на 13% * P/E -23, среднее по отрасли 25,1 * P/B 5,3, среднее по отрасли 3,8 * Выручка за 5 лет снизилась на 86,3% * Убыток за аналогичный период вырос на 1503% * Долг минимальный. Debt/Equity составляет 3%. Ликвидные средства 1,8 b$, долг 61,4 m$. * Дивиденды отсутствуют
Преимущества
[1] Технологии
Эмитент одним из первых приступил к использованию платформы CRISPR/Cas9 для разработки передовых методов лечения, поскольку один из соучредителей компании является создателем этой технологии. Ранее мы уже рассматривали оппонентов CRSP – Intellia и Editas. С помощью CRISPR/Cas9 возможно точное изменение геномной ДНК. Этого можно достичь путем создания терапевтических средств, которые исправляют связанные с заболеванием гены в организме человека с помощью одного курса лечения. Благодаря данной технологии компания потенциально может спроектировать геномы клеточной терапии, чтобы сделать их более эффективными, безопасными и доступными для более широкой группы пациентов.
Если технология докажет свою эффективность, то разработка, производство и лечение многих заболеваний будут требовать меньше времени и средств. Платформа позволяет проанализировать огромный объем генной информации и выбрать именно тот участок ДНК, который следует редактировать. Технология обещает большой прорыв не только в медицине, но и в агрономии, зоологии и других областях. Прогнозируется, что рынок редактирования генов будет в среднем расти на 23% в год и к 2030 году составит 11,2 b$. Именно поэтому CRISPR/Cas9 привлекла внимание многих учёных и простых людей по всему миру.
Ключевую цель технологии: генетические последовательности, содержащие код определенного заболевания или состояния, становятся мишенью для фермента (Cas9), разрезающего ДНК. Далее “неправильный” код удаляется или заменяется. В отличии от РНК-терапии, которая позволяет изменять гены, но является обратимой, редактирование гена CRISPR/Cas9 является необратимым - как только ген изменён, вернуть всё в прежнее русло уже невозможно. Этот факт является как проблемой, так и огромной возможностью, поскольку после редактирования человек вылечивается и уже с вероятностью 90% не сможет заболеть повторно. К тому же в последние годы наблюдается рост числа клинических испытаний различных генетических и хронических заболеваний, что, в свою очередь, будет способствовать развитию рынка редактирования генов CRISPR в будущем. Расширением применения редактирования занимается отрасль секвенирования генома, которая к 2025 году вырастет до 53,5b$, (CAGR +18,3%). Поэтому у данной технологии колоссальное будущее. Через 20-30 лет она может стать ключевой в медицине.
[2] Исследовательский портфель CAR-T
Компания использует платформу CRISPR/Cas9 для создания и редактирования аллогенных CAR-T-клеток. На данный момент регулирующими органами одобрены методы лечения аутологичными CAR-T-клетками, которые имеют ряд недостатков. CRSP стремится разработать такую терапию, которая бы проводилась от нескольких дней до пары часов, позволяла гибкое дозирование и не требовала бы брать кровь или клетки от каждого конкретного человека. В портфеле находится 3 кандидата на 1 фазе клинических испытаний. Все три разработки полностью принадлежат эмитенту.
* CTX-110 нацелен на CD19, антиген, экспрессируемый при различных злокачественных новообразованиях B-клеток. Предварительно исследуется для лечения В-клеточной лимфомы большого размера и ещё 3 гематологических заболеваний. Потенциальный адресный рынок 11,7 b$. Предположительное одобрение в 2026 году.
* CTX-120 для лечения множественной миеломы. TAM=2,4 b$. Текущие испытания планируется закончить до конца этого года. Конечное одобрение планируется на 2027.
* CTX-130 нацелен на CD70 в лечении T- и B-клеточных лимфом, а также почечно-клеточной карциномы. Адресный рынок 4,8 b$. Потенциальное одобрение по всем показаниям к 2028 году.
[3️] CTX001
На данный момент CRISPR дальше всех продвинулся в разработке кандидатов с помощью ранее упомянутой инновационной технологии. Совместно с Vertex в фазе ½ исследуется CTX001 при серповидно-клеточной анемии (SCD) и бета-талассемии (TDT). TAM в США и ЕС = 6,3 b$. Аналитики прогнозируют пиковый объём продаж по этим двум показаниям в 1,3 b$. Окончание фазы ½ намечено на 2 квартал 2022 года. Конечное одобрение к 2025.
В апреле текущего года компании пересмотрели соглашение по CTX001. Теперь Vertex будет отвечать за 60% затрат и потенциальной прибыли для SCD и TDT. Соответственно, CRISPR возьмет на себя оставшиеся 40% всех расходов и, таким образом, получит тот же процент от будущей прибыли. Ранее всё делилось 50 на 50. Vertex заплатил эмитенту 900 m$ за данные изменения. Помимо этого, американский биотех заплатит CRISPR еще 200 m$ после утверждения CTX-001.
Ранее контрольные органы присвоили разработке приоритетный статус (FDA для SCD, EMA по обеим показаниям). Компании также работают над другими терапевтическими средствами для лечения болезненных состояний, включая мышечную дистрофию Дюшенна, миотоническую дистрофию 1 типа и муковисцидоз. Но данные кандидаты находятся на доклинических испытаниях.
[4] Сотрудничество
Перспективные разработки и инновационные технологии привлекли внимание многих игроков из сферы здравоохранения. Помимо Vertex, эмитент сотрудничает с 7 медицинскими компаниями и 3 исследовательскими учреждениями.
- Совместно с ViaCyte разрабатывается терапия для лечения диабета 1-го типа. Компании надеются, что редактирование генов имеет потенциал для создания продукта, замещающего бета-клетки. Он сможет приносить длительную пользу пациентам, не требуя подавления иммунитета. До конца 2021 планируется приступить к фазе ½.
- В мае было объявлено о заключении соглашения с Nkarta. По нему компании будут совместно разрабатывать и коммерциализировать два кандидата продукта CAR-NK-клеток. Кроме того, оба эмитента объединят свои дополнительные инженерные и производственные мощности для клеточной терапии, чтобы продвинуть разработку нового метода лечения, использующего NK- и T-клетки одновременно. CRISPR и Nkarta будут в равной степени разделять все затраты на исследования и разработки, а также прибыль по всему миру.
В случае подтверждения эффективности CRISPR/Cas9 в разработке новых методов лечения в будущем возможны новые масштабные коллаборации.
[5] Ликвидность
CRISPR на конец 1 квартала располагал ликвидными средствами в размере 1,8 b$. С учётом минимального долга и общими расходами по TTM в 303 m$ компания сможет продолжить свою деятельность без привлечения дополнительных средств как минимум 5,5 лет (до 2027 года). Данный факт позитивен для инвесторов, поскольку руководству с малой долей вероятности придется размывать капитал через допэмиссию. В будущем расходы вырастут, но выручка от потенциальных сотрудничеств и одобренных лекарств должна частично компенсировать этот рост. Коэффициент быстрой ликвидности (Quick Ratio) равен 22,1. CRSP, в теории, может сделать какое-либо приобретение, нарастив долг.
Риски
(1) Ожидания и перспективы
Методы, используемые эмитентом в ходе разработки, плохо изучены. Ученые не знают, какие непредвиденные эффекты они могут иметь. Редактирование генома – сложный и необратимый процесс. Это означает, что даже самый постепенный прогресс должен быть кропотливым и медленным. Поэтому могут потребоваться десятилетия, чтобы довести CRISPR/Cas9 «до ума». Основная проблема на данный момент заключается в том, что геном человека очень велик и гарантировать, что редактирование проведено четко, без дополнительных изменений в других местах генома, затруднительно. Пока что нет конкретных доказательств, не вызовет ли это отторжение организма людей с определёнными особенностями здоровья, как это нередко бывает со стволовыми клетками.
Маловероятно, что компания станет прибыльной в следующие 5 лет. К тому же некоторые специалисты утверждают, что адресный рынок CTX001 может быть в разы меньше, чем того ожидают компания и инвесторы. Они ссылаются на малый процент тяжёлых случаев SCD среди новорождённых (всего 1,1%). С учетом современных технологий даже тяжелые случаи удается сдерживать. Данному заболеванию наиболее подвержены представители негроидной расы, немногие из них смогут позволить провести такую терапию. Предполагается, что одна доза CTX001 будет стоить более 1 млн долларов. Всё это может существенно ограничить потенциальный рынок терапии.
(2) Конкуренция и лицензии
Технология CRISPR/Cas9 находится в центре конфликта интеллектуальной собственности. В то время, как Эммануэль Шарпантье, один из соучредителей CRISPR Therapeutics, и Дженнифер Дудна (связана с биотехнологической компанией Intellia) в 2015 году договорились совместно использовать свои патенты, третья заинтересованная сторона, Фэн Чжан, заявляет об отцовстве этой технологии с 2012 года. Его поддерживает Институт Броуда (Массачусетский технологический институт/Гарвард). Юридические процедуры все еще продолжаются в США и Европе. Пока что это не столь важно, так как компании спокойно исследуют своих кандидатов. Но, когда дело дойдет до коммерциализации того или иного продукта, судебные разбирательства могут вспыхнуть с новой силой.
Конкуренцию также составляет Beam Therapeutics и десятки других более мелких биотехнологических компаний, использующих технологии CRISPR/Cas9 или её производные. Кроме того, множество эмитентов, среди которых несколько крупных фармацевтов, работают над методами лечения CAR-T-клетками. В этом году компания Bristol Myers Squibb получила одобрение на 2 метода лечения CAR-T. Gilead и Novartis также имеют одобренные препараты на основе CAR-T. Однако, в отличие от лекарств оппонентов, CRISPR использует «аллогенный» подход – берутся клетки здоровых доноров, а не самих пациентов.
Итоги
CRISPR Therapeutics AG - один из лидеров в своей отрасли. Сильные сотрудничества, положительные клинические данные и будущий потенциал отражаются в оценке рынком. Однако больший интерес представляет не сама компания, а эффективность технологии, которую она использует. CRISPR/Cas9 может стать прорывом в лечении многих заболеваний, а эмитент оказаться своеобразным «мостом» в будущее. Это понимают многие, поэтому акции уже оцениваются достаточно высоко. До одобрения первого препарата еще достаточно далеко, поэтому имеет смысл подождать более низкой цены.
09:35, 29.07.2021 Акции (ANVS) Annovis Bio обвалились -59,80% после того, как разрекламированный препарат от болезни Альцгеймера провалился на промежуточном этапе тестирования
Широко разрекламированное лекарство от болезни Альцгеймера от Annovis Bio ( ANVS ) не смогло значительно превзойти плацебо в промежуточных тестах, что привело к резкому падению акций ANVS в четверг.
По некоторым параметрам когнитивных функций препарат Annovis под названием Posiphen показал «положительные тенденции», но результаты не были статистически значимыми. Компания по-прежнему оптимистично оценивает свои шансы, заявляя, что Посифен эффективен как при болезни Альцгеймера, так и при болезни Паркинсона.
Annovis нацелен на белки-плохие акторы, которые, по его словам, влияют на аксональный транспорт. Аксональный транспорт - это то, как нервные клетки связываются друг с другом. Компания предполагает, что улучшение аксонального транспорта может привести к улучшению когнитивных функций у пациентов с болезнью Альцгеймера и Паркинсона.
При болезни Альцгеймера эффективность лекарства измеряется по нескольким шкалам. Группа, получавшая посифен, показала «тенденции к улучшению» по когнитивной подшкале шкалы оценки болезни Альцгеймера, или ADAS-Cog.
Также наблюдались «положительные тенденции» по Краткой шкале оценки психического состояния (MMSE) и сумме прямоугольников шкалы оценки клинической деменции (CDR-SB). Но результаты не были статистически значимыми у пациентов с болезнью Альцгеймера, поэтому акции ANVS пострадали.
По одной шкале, шкале интеллекта взрослых Векслера, пациенты с болезнью Альцгеймера, получавшие посифен, имели улучшение по сравнению с получателями плацебо. Но эта шкала не получила широкого распространения у пациентов с болезнью Альцгеймера.
Котировки акций Annovis помчались в гору , так как Biogen ( BIIB ) Aduhelm получил одобрение. Адухельм - это первое лекарство от болезни Альцгеймера, которое изменяет основной компонент болезни, а не просто лечит симптомы. Эксперты разделились во мнениях о том, приводит ли Адухельм к когнитивным преимуществам.
Эта новость обвалила акции ANVS до самого низкого уровня с начала июня.
Акции производителя медицинского оборудования Hill-Rom Holdings ( HRC ) закрылись сегодня более чем на +7% после сообщения о том, что компания отклонила предложение о поглощении со стороны Baxter International ( BAX ) в размере 144 долларов за акцию. Ну и что
Baxter надеется добавить в свой портфель оборудования, например, аппараты для диализа и насосы для внутривенных вливаний. Компания росла только примерно на 3% в год с момента выделения средств для лечения редких заболеваний в 2015 году. Hill-Rom не добился большего успеха, увеличивая продажи чуть более чем на 2% в год за тот же период. Что еще более впечатляюще, чистая прибыль за этот период увеличивалась на 11% ежегодно.
Hill-Rom также видит положительные результаты своей инициативы по преобразованию. Он инвестирует в новые продукты, информационные технологии и географическое расширение, а именно в Китай. Вероятно, это тот импульс, который пытается уловить Бакстер.
Что теперь Даже после объявления акции Hill-Rom торгуются по $ 134, что примерно на 7% ниже предположительно отклоненного предложения. Нет никаких гарантий, что сделка состоится, но Hill-Rom, похоже, находится в более сильной позиции на переговорах. В этом году акции уже выросли на 35% по сравнению с 2% у Baxter.
Он также знает, что его потенциальному покупателю нужна сделка. Бакстер пытался купить Omnicell в декабре прошлого года, но несколько месяцев спустя отказался от этой попытки. Если Hill-Rom все же примет предложение, не удивляйтесь, если оно будет значительно выше сегодняшней цены.
Почему акции ( ANVS ) Annovis Bio, ( AVXL ) Anavex Life Sciences и ( AVXL ) Cassava Sciences обвалились в четверг?
Провал клинических испытаний Annovis Bio напомнил инвесторам, что разработка новых лекарств от болезни Альцгеймера - чрезвычайно рискованный бизнес.
Ключевые моменты Данные клинических испытаний, которые Annovis Bio охарактеризовала как успешные, на самом деле несколько разочаровали. Anavex Life Sciences и Cassava Sciences не представили никаких новых данных клинических испытаний для своих программ борьбы с болезнью Альцгеймера, но они тоже падают.
Что случилось Акции Annovis Bio ( ANVS ) обвалились в ответ на разочаровывающие данные о кандидате компании от болезни Альцгеймера. Акции биотехнологических компаний упали на 59,4% в 14:45 по восточному поясному времени.
Обвал акций Annovis Bio вызвал эффект домино с акциями других биотехнологические компании, работающие на клинической стадии, с собственными программами борьбы с болезнью Альцгеймера. Акции Anavex Life Sciences ( AVXL ) и Cassava наук ( SAVA ) снизились на 14,3% и 20,3%, соответственно, хотя на тот момент у них не было ни отрицательных, ни положительных.
Ну и что В преддверии вчерашней презентации на Международной конференции Ассоциации Альцгеймера (AAIC) компания Annovis Bio попыталась убедить инвесторов, что ее новый кандидат на лекарство от болезни Альцгеймера и болезни Паркинсона может быть более эффективным для лечения Альцгеймера, чем Адухельм из Biogen . Акции Annovis Bio рухнули сегодня, потому что данных о 14 пациентах с болезнью Альцгеймера было недостаточно, чтобы сделать такое заявление.
После 25 дней лечения показатели когнитивных функций, измеренные с помощью теста ADAS-Cog11, улучшились на 30% по сравнению с исходными показателями этих пациентов. Как это часто бывает в исследованиях нейробиологии, группа плацебо также улучшилась. В результате разница между пациентами, получавшими Фосифен, и группой плацебо не была статистически значимой.
Когнитивные способности, измеренные с помощью мини-теста психического состояния (MMSE) через 25 дней, были более обескураживающими. Пациенты с болезнью Паркинсона, получавшие Посифен, не показали улучшений, в то время как в группе плацебо улучшилось немного. Обе группы пациентов с болезнью Альцгеймера показали некоторое улучшение по шкале MMSE, но в группе плацебо улучшилось немного больше, чем в группе, получавшей посифен.
Болезнь Альцгеймера и болезнь Паркинсона прогрессируют слишком медленно, чтобы ожидать ощутимых когнитивных улучшений всего за 25 дней, но это не остановило Annovis от попыток. Сегодняшний провал стал резким напоминанием о том, что Anavex Life Sciences уже более десяти лет тестирует своего ведущего кандидата, бларкамезин, при различных формах деменции, и компания до сих пор не представила доказательств того, что он значительно снижает снижение когнитивных функций у пациентов с болезнью Альцгеймера. к плацебо.
В июне Cassava Sciences сообщила инвесторам, что ее ведущий кандидат simufilam улучшил показатели ADAS-Cog11 всего на 18% по сравнению с исходным уровнем после девяти месяцев лечения. Поскольку это было открытое исследование, мы не можем сказать, что оно было бы значительно лучше, чем группа плацебо. Что теперь
Сегодняшние результаты Annovis Bio, вероятно, не застали бы врасплох ни одного инвестора, если бы они сделали некоторую домашнюю работу. Компания получила лицензию на Posiphen еще в 2008 году, так что у нее уже было достаточно времени, чтобы проявить себя в исследовании ранней стадии деменции.
Как вы понимаете, Annovis Bio пока не бросает вызов Posiphen. Компания завершила лечение 40 пациентов с болезнью Паркинсона и будет готова поделиться результатами примерно через два месяца. Учитывая отсутствие успеха Posiphen, его перспективы выглядят ужасно.
Симуфилам из Cassava Sciences показал впечатляющие данные по биомаркерам в июне. К сожалению, фактические результаты лечения пациентов, измеренные тестами на когнитивные способности, имеют наибольшее значение.
Blarcamesine от Anavex Life Sciences предоставил, возможно, успешные данные клинических испытаний в открытом исследовании болезни Альцгеймера фазы 2 пять лет назад . Сегодня компания напомнила инвесторам, что она все еще планирует плацебо-контролируемое испытание фазы 3, чтобы подтвердить результаты.
Когда дело доходит до инвестиций в биотехнологии , важно понимать, что компании редко просто выходят и говорят, что что-то идет не так. Задержки в плане разработок не обязательно означают, что лекарство обречено на неудачу. Однако при таком высоком уровне отказов в этой отрасли биотехнологии, которые, кажется, медлят, не стоят риска.
(SAVA) Cassava Sciences объявляет о положительных когнитивных данных о применении симуфилама при болезни Альцгеймера
Симуфилам значительно улучшает когнитивные функции у пациентов с болезнью Альцгеймера, согласно промежуточному анализу открытого исследования через 9 месяцев
* Восприятие улучшилось на 3,0 балла по ADAS-Cog через 9 месяцев (p <0,001)
* Когнитивные улучшения отслеживаются с улучшением биомаркеров
* Отсутствие нарушений поведения у более чем 50% пациентов
* Нет проблем с безопасностью лекарства.
Улучшение когнитивных функций, биомаркеров и поведения свидетельствует о весьма обнадеживающих эффектах лекарства.
Компания Cassava Sciences, Inc. (Nasdaq: SAVA) объявила сегодня о положительных клинических данных промежуточного анализа открытого исследования симуфилама, исследуемого препарата компании для лечения болезни Альцгеймера. болезнь.
В клиническом исследовании, финансируемом Национальными институтами здравоохранения (NIH), симуфилам значительно улучшил когнитивные функции у пациентов с болезнью Альцгеймера без каких-либо проблем с безопасностью. Симуфилам улучшил когнитивные способности на 3,0 балла по шкале ADAS-Cog11, в среднем на 18% по сравнению с исходным уровнем до 9 месяца (p <0,001). В этом промежуточном анализе обобщены клинические данные первых 50 пациентов с болезнью Альцгеймера от легкой до умеренной степени тяжести, завершивших 9 месяцев открытого лечения симуфиламом.
Cassava Sciences считает, что сегодняшние данные - это первый отчет о значительных когнитивных улучшениях за 9 месяцев, который также сопровождается значительным улучшением биомаркеров у пациентов с болезнью Альцгеймера.
«Мы очень довольны общей согласованностью данных, - сказал Реми Барбье, президент и генеральный директор. Симуфилам улучшил когнитивные способности, биомаркеры и поведение, что стало тройной победой для участников исследования. Эти клинические данные в сочетании с чистым профилем безопасности и простотой перорального приема предполагают весьма обнадеживающие и длительные эффекты лечения для людей, живущих с болезнью Альцгеймера ».
Болезнь Альцгеймера - прогрессирующее заболевание. Познание со временем всегда будет ухудшаться. У пациентов с болезнью Альцгеймера легкой и средней степени тяжести показатели когнитивных функций снижаются более чем на 4 балла по шкале ADAS-Cog в течение 9 месяцев с достоверностью более 90%, как сообщается в научной литературе1.
Симуфилам улучшил показатели ADAS-Cog у 66% пациентов через 9 месяцев. Еще 22% пациентов снизились меньше, чем сообщается в научной литературе, через 9 месяцев. Результаты познавательной деятельности предполагают, что лечебный эффект симуфилама был широким.
Болезнь Альцгеймера часто сопровождается поведенческими расстройствами, такими как тревога, возбуждение или заблуждения. Они могут стать более частыми по мере прогрессирования болезни. Симуфилам уменьшил поведение, связанное с деменцией, через 9 месяцев в нейропсихиатрической инвентаризации (NPI), клиническом инструменте, широко используемом для измерения изменений в поведении, связанном с деменцией.
Исходно у 34% испытуемых не было психоневрологических симптомов.
На 6-м месяце у 38% испытуемых не было психоневрологических симптомов.
На 9-м месяце более 50% испытуемых не имели психоневрологических симптомов.
Профиль безопасности симуфилама в промежуточном анализе согласуется с предыдущими исследованиями на людях. Серьезных нежелательных явлений, связанных с приемом лекарств, не было. Побочные эффекты были легкими и временными.
«Сегодняшние данные по симуфиламу предполагают модификацию заболевания», - добавил Надав Фридманн, доктор медицинских наук, главный врач. «Похоже, уникальный механизм действия препарата может обеспечить трансформирующее лечение после 9 месяцев приема».
В феврале 2021 года Cassava Sciences сообщила, что симуфилам улучшил когнитивные способности на 1,6 балла по шкале ADAS-Cog11, что на 10% больше, после шести месяцев открытого лечения.
Этот пресс-релиз является одновременным с другим пресс-релизом под названием «Cassava Sciences объявляет о положительных данных о биомаркерах с симуфиламом при болезни Альцгеймера», в котором сообщается, что симуфилам значительно улучшил все измеренные биомаркеры болезни, нейродегенерации и нейровоспаления (p <0,00001) после 6 месяцев открытых исследований.
О сегодняшней голосовой презентации в AAIC Линдси Бернс, старший вице-президент по неврологии в Cassava Sciences, планирует сегодня выступить с живой презентацией на Международной конференции Ассоциации Альцгеймера (AAIC) в Денвере, штат Колорадо, и виртуально. Презентация доктора Бернса озаглавлена «Ободрение промежуточных результатов через 9 месяцев открытого исследования симуфилама при болезни Альцгеймера»
Следующие шаги Cassava Sciences продвигает симуфилам в клиническую программу фазы 3 при болезни Альцгеймера. В программу Фазы 3 с симуфиламом входит более 1500 пациентов с болезнью Альцгеймера от легкой до умеренной степени тяжести. Начало исследования запланировано на осень 2021 года.
(SAVA) Cassava Sciences объявляет о положительных когнитивных данных о применении симуфилама при болезни Альцгеймера
Видимо на этом позитиве сегодня минус 30%. Американцы любят так прикалываться
Вот на этом...
Anavex Life Sciences и Cassava Sciences не представили никаких новых данных клинических испытаний для своих программ борьбы с болезнью Альцгеймера, но они тоже падают за (ANVS).
Новость прото, что (SAVA) Cassava Sciences объявляет о положительных когнитивных данных о применении симуфилама при болезни Альцгеймера вышла в 16:53 по Америке.
Я ждал эту новость и смотрел каждые 20 минут, а она вышла за 7 минут до закрытия рынка, я прочел после и сразу как прочел выложил(минут через семь).
Народ смотрел на (ANVS), у кого-то нервы сдали, кого-то риск-менеджер вызвал и приказал закрыть позицию или часть позиции.
(У меня на глазах был случай, трейдер сидел в биотехе, по-памяти с ценой 11 долларов, позиция была 10,000 акций, сидел около месяца его вызвал риск менеджер и приказал перед закрытием рынка продать все. На завтра, утром вышла новость, что биотех покупают по 110 долларов за акцию...) Видели бы вы лицо этого трейдера.
У риск-менеджера такая программа, что он может и без трейдера его позицию закрыть. Но, ты можешь попробовать отстоять свою позицию, потому ты и идешь на ковер. У парня не получилось.
ps Предположу что завтра (SAVA) откроется гэпом вверх т.к. идет битва за пирог равный затратам на всю страховую медицину США за прошлый год.
(ARCT) Arcturus Therapeutics получила зеленый свет на продвижение двух вакцин-кандидатов против COVID-19 для клинических испытаний во второй стране. Акции выросли на +62.00%
* Арктур объявил, что регулирующие органы Сингапура разрешают двум кандидатам в вакцины против COVID-19 с коммутационной РНК перейти на ранние стадии клинических испытаний.
* Эта новость последовала за объявлением в понедельник о том, что одна из двух вакцин-кандидатов будет проходить клинические испытания во Вьетнаме.
Управление здравоохранения Сингапура дало разрешение Arcturus начать клинические испытания 1/2 фазы с участием мРНК-кандидатов в вакцины ARCT-154 и ARCT-165. Это исследование будет оценивать эти кандидаты в качестве первичных вакцин и бустеров после первичной вакцинации Comirnaty, вакцины против COVID-19, разработанной Pfizer и BioNTech .
Решение Сингапура было принято сразу после очередной победы Арктура. В понедельник компания объявила, что правительство Вьетнама одобрило продвижение ARCT-154 в фазу 1/2/3 клинического исследования.
Для Арктура есть еще больше хороших новостей. Клиническое исследование в Сингапуре частично финансируется за счет гранта, который правительство страны уже предоставило биотехнологической компании, работающей на клинической стадии. Производственный партнер Arcturus, Vinbiocare, финансирует клинические испытания во Вьетнаме.
Понятно, почему эти истории послужили твердым катализатором роста биотехнологического рынка . Однако инвесторам следует иметь в виду, что Arcturus все еще предстоит преодолеть несколько серьезных препятствий, прежде чем любой из двух его кандидатов на вакцину мРНК получит шанс получить одобрение регулирующих органов. Что теперь
Arcturus планирует начать клиническое исследование в Сингапуре в течение следующих нескольких недель. Компания может получить больше новостей о прогрессе в разработке, когда 9 августа представит отчет за второй квартал.
(SNY) Sanofi покупает (TBIO) Translate Bio за $3.2 млрд по $38 за акцию наличными
Санофи купит своего партнера по разработке РНК-мессенджера Translate Bio Inc. за 3,2 миллиарда долларов, поскольку французский производитель лекарств наверстывает упущенное, внедряя технологию, лежащую в основе некоторых из самых продаваемых в мире вакцин против Covid-19.
Санофи согласилась заплатить по 38 долларов наличными за каждую акцию Translate Bio. Хотя цена на 30% выше цены закрытия понедельника, компания получает потенциальную сделку «в очень горячей терапевтической сфере», - сказал Вимал Кападиа, аналитик Bernstein.
Компания Sanofi, являющаяся одним из лидеров в области вакцин, отстала от стартапа BioNTech SE и Moderna Inc. во время пандемии, поскольку они устремились вперед, создав инъекции мРНК, которые в настоящее время привиты людям более миллиарда раз. Эти две компании были щедро вознаграждены за свою новаторскую работу: рыночная оценка Moderna на понедельник взлетела до 140 миллиардов долларов, а оценка BioNTech в настоящее время превышает 80 миллиардов долларов.
Согласно заявлению, сделанному во вторник, советы директоров обеих компаний одобрили сделку.
«Нам нравится подход Санофи», - написал Кападиа из Бернштейна в записке для клиентов, хотя еще рано говорить о том, является ли поглощение выгодной сделкой.
Производитель еще не выпустил вакцину против Covid на рынок. Его ведущий кандидат основан на технологии рекомбинантных белков, уже применяемой в компании для сезонных прививок от гриппа. Этот продукт, который задерживался на несколько месяцев, сейчас находится на последней стадии испытаний и может получить разрешение к концу года.
Но с марта 2020 года французский производитель лекарств также работал над вакциной против мРНК Covid с помощью Translate Bio. Эти усилия стали результатом партнерства между компаниями, созданного в 2018 году по разработке вакцин с мРНК для целых пяти возбудителей инфекционных заболеваний. Их кандидат на коронавирус в настоящее время находится на ранней стадии испытания, результаты которого ожидаются к концу сентября, и оно может быть одобрено в 2022 году.
...
В июне Санофи объявила о планах инвестировать около 480 миллионов долларов в год в технологию мРНК с недавно созданным «центром передового опыта», ориентированным на все, от фундаментальных исследований до производства. Эта инициатива направлена на ускорение производства продуктов мРНК, разрабатываемых Sanofi и Translate Bio, а также на создание снимков мРНК, которые более стабильны при средних температурах и с меньшей вероятностью вызывают побочные эффекты.
Санофи ожидает, что к 2025 году пройдет клинические испытания не менее шести вакцин-кандидатов на мРНК.
(ALLK) Allakos - это биотехнологическая компания на клинической стадии, разрабатывающая новые лекарства для лечения тяжелых аутоиммунных заболеваний. Главный кандидат компании, лирентелимаб, является потенциальным первым в своем классе антителом, которое истощает эозинофилы и ингибирует тучные клетки. Это лейкоциты, которые борются с инфекциями и играют ключевую роль в аллергических реакциях.
Недавно опубликованные результаты клинических испытаний вдохновили Патрика Труккио из HC Wainwright на то, чтобы установить целевую цену в 230 долларов для Allakos, которая предполагает, что акции могут вырасти на 189%. Во время фазы 2 исследования Enigma пациенты с тяжелыми аутоиммунными заболеваниями желудка и тонкого кишечника, называемыми эозинофильным гастритом и эозинофильным дуоденитом, получали одну из двух доз лирентелимаба или плацебо. Результаты показали среднее снижение эозинофилов на 86% по сравнению с увеличением на 9% в группе плацебо.
Снижение выработки эозинофилов с помощью ведущего кандидата Allakos улучшило оценку симптомов на 48%, в то время как в группе плацебо улучшилось только на 22%. Это должно привести к значительным улучшениям для пациентов, страдающих воспалением пищеварительного тракта, вызванным эозинофилами, и, в конечном итоге, к успешным продажам Allakos.
(DCPH) Deciphera В 2020 году выпустила свой первый препарат Qinlock после того, как FDA дало ему зеленый свет, но продажи пока довольно неутешительны. Это потому, что FDA одобрило его только для лечения пациентов со стромальными опухолями желудочно-кишечного тракта (GIST), у которых наблюдается рецидив после попытки всех трех доступных в настоящее время таргетных методов лечения.
Аналитик Credit Suisse Брэд Канино поставил смелую цель по цене 78 долларов на Deciphera, потому что он считает, что Qinlock скоро станет намного более популярным. В четвертом квартале 2021 компания собирается опубликовать основные результаты основного исследования, которое могло бы убедить FDA поднять Qinlock до второго уровня.
Во время исследования, которое привело к одобрению препарата Qinlock в качестве препарата четвертой линии, препарат снизил риск смерти пациентов на целых 64% по сравнению с группой плацебо.
Внимание! Уважаемые посетители сайта mfd.ru, предупреждаем вас о следующем: ОАО Московская Биржа (далее – Биржа) является источником и обладателем всей или части указанной на настоящей странице Биржевой информации. Вы не имеете права без письменного согласия Биржи осуществлять дальнейшее распространение или предоставление Биржевой информации третьим лицам в любом виде и любыми средствами, её трансляцию, демонстрацию или предоставление доступа к такой информации, а также её использование в игровых, учебных и иных системах, предусматривающих предоставление и/или распространение Биржевой информации. Вы также не имеете права без письменного согласия Биржи использовать Биржевую информацию для создания Модифицированной информации предназначенной для дальнейшего предоставления третьим лицам или публичного распространения. Кроме того, вы не имеете права без письменного согласия Биржи использовать Биржевую информацию в своих Non-display системах.
