(CCXI) Целевая цена ChemoCentryx повышена до 101 доллара с 28 долларов в H.C. Wainwright.
* Аналитик Wainwright Эдвард Уайт повысил целевую цену на ChemoCentryx до 101 доллара с 28 долларов и сохраняет рейтинг покупки акций после того, как авакопан, теперь называемый Tavneos, получил одобрение FDA в качестве дополнительного лечения взрослых пациентов с ANCA-васкулитом в сочетании со стандартной терапией, включая глюкокортикоиды.
* “Препарат был одобрен с сильной этикеткой, поскольку он распространяется на всех тяжелых пациентов и не исключает применения вместе с глюкокортикоидами”, - отметил Уайт.
* По его оценкам, продажи авакопана при AAV в 2021 году составят 1 миллион долларов, а в 2022 году вырастут до 80 миллионов долларов по всему миру.
(NTLA) Intellia Therapeutics падает после инсайдерской продажи акций.
* После сегодняшней самой серьезной дневной потери почти за 6 месяцев, Intellia Therapeutics (NTLA -10,7%) растеряла весь рост, достигнутый с конца июня, когда компания и ее партнер Regeneron (NASDAQ: $REGN ) представили многообещающие данные первого в мире редактирования генома человека на основе CRISPR in-vivo.
* Падение может быть связано с формой SEC, поданной директором компании Джоном Ф. Кроули, с данными о продаже 10 000 акций компании.
* Кроули, который также является председателем и главным исполнительным директором Amicus Therapeutics (NASDAQ: $FOLD ), 5 октября провел пять сделок по продаже акций, которые он приобрел посредством опционов.
* Акции компаний, занимающихся редактированием генома, резко падают на основной сессии.
* Помимо Intellia, заметно упали Graphite Bio ( $GBIO -2,5%), Editas Medicine ( $EDIT -10,3%) и CRISPR Therapeutics ( $CRSP -5,6%).
(CCXI) ChemoCentryx объявляет об одобрении FDA препарата TAVNEOS ™ (авакопан) для лечения ANCA-ассоциированного васкулита.
* «Сегодня знаменательный день в истории ChemoCentryx; кульминация десятилетий усилий, направленных на то, чтобы дать новую надежду пациентам с этим и другими изнурительными и смертельными заболеваниями», - сказал Томас Дж. Шалл, президент и главный исполнительный директор ChemoCentryx. «Мы надеемся сделать TAVNEOS доступным для врачей и пациентов в ближайшие несколько недель. Мы благодарим Агентство за их сотрудничество и внимание, а также безмерно благодарны новаторским ученым, клиницистам и пациентам, которые верили в обещание TAVNEOS и неустанно трудились, чтобы воплотить его в жизнь, вместе с моими преданными и талантливыми коллегами из ChemoCentryx.»
* TAVNEOS - первый одобренный FDA пероральный ингибитор рецептора C5a комплемента. Одобрение было подтверждено результатами основного исследования фазы III ADVOCATE, которые были освещены в выпуске The New England Journal of Medicine (NEJM) за февраль 2021 года.
* Исследование TAVNEOS от ADVOCATE было глобальным рандомизированным, двойным слепым, активно-контролируемым испытанием фазы III с участием 330 пациентов с ANCA-ассоциированным васкулитом в 20 странах. Исследование достигло основных конечных точек ремиссии заболевания на 26 неделе и устойчивой ремиссии на 52 неделе, по оценке Бирмингемского показателя активности васкулита (BVAS).
* Исследование продемонстрировало превосходство над стандартом лечения на основе преднизона в отношении стойкой ремиссии через 52 недели. Наиболее частыми побочными реакциями (≥5% пациентов и выше в группе TAVNEOS по сравнению с группой преднизона) были: тошнота, головная боль, гипертония, диарея, рвота, сыпь, усталость, боль в верхней части живота, головокружение, повышение креатинина в крови и парестезия.
* ChemoCentryx отвечает за открытие и разработку TAVNEOS (авакопан) и владеет коммерческими правами на этот препарат в США. Альянс ChemoCentryx и Vifor Pharma предоставляет Vifor Pharma эксклюзивные права на коммерциализацию TAVNEOS на рынках за пределами США.
* Решение в Европе по итогам обзора Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) ожидается к концу 2021 года.
(ALLO) Рейтинг Allogene Therapeutics понижен с "Покупать" до "Нейтрального" в Goldman Sachs.
* Аналитик Goldman Sachs Сальвин Рихтер понизил рейтинг Allogene Therapeutics с "Покупать" до "Нейтрального" с целевой ценой в 20 долларов с 71 после того, как FDA наложило клиническую приостановку на портфель аллогенных CAR T продуктов из-за выявления хромосомной аномалии у одного пациента.
* Аналитик ожидает дальнейшей ясности в отношении причины хромосомной аномалии и ее клинической значимости, а также путей к возобновлению клинических испытаний.
FDA приостановило клинические испытания препарата CAR-T, ALLO-501A, проводимого компанией (ALLO). У одного пациента обнаружена хромосомная аномалия. Allogene применяет аллогенный подход к CAR-T, чтобы создать "готовую" версию препарата. Котировки обвалились на -45,59% https://twitter.com/IBD_AGatlin
(BLUE) bluebird выдаст своим акционерам 1 акцию выделенной компании 2seventy за каждые 3 акции BLUE.
* bluebird опубликуюовали обновленную информацию о запланированном выделении своих онкологических программ и портфеля в 2seventy в качестве публичной компании.
* По завершении компания планирует распределить акции в соотношении 3:1, что на каждые 3 акции биологических акций bluebird нынешние акционеры получат 1 дополнительную акцию выделенной компании 2seventy bio.
* Денежные средства, их эквиваленты и остатки рыночных ценных бумаг на момент разделения оцениваются в ~ 1,0 млрд долларов, включая 110 млн долларов выручки от недавней продажи производственного предприятия bluebird в Северной Каролине и 75 млн долларов от частного размещения акций.
* bluebird bio рассчитывает профинансировать 2seventy bio примерно на 480 млн долларов наличными после разделения, а остаток останется на bluebird bio.
* В ходе спин-оффа bluebird, Эндрю Обеншайн займет роль главного исполнительного директора bluebird, а Ник Лешли станет генеральным директором 2seventy.
* Завершение сделки ожидается к началу ноября 2021 года.
(MRK) Ученые предупреждают, что таблетки Merck от COVID могут представлять серьезный риск.
* Объявление компании Merck о том, что ее противовирусный молнупиравир сократил вдвое количество госпитализаций в испытании пациентов с высоким риском COVID-19, было встречено с энтузиазмом, вдохновив видение мира, в котором лечение инфекции COVID-19 может быть столь же тривиальным, как проглатывание нескольких таблеток от обычной ОРВИ.
* Однако некоторые ученые, изучавшие препарат, предупреждают, что метод, который он использует для уничтожения вируса, вызывающего COVID-19, несет в себе потенциальную опасность, которая может ограничить его полезность.
* Молнупиравир встраивается в генетический материал вируса, а затем вызывает огромное количество мутаций по мере того, как вирус реплицируется, эффективно убивая его.
* В некоторых лабораторных тестах препарат также показал способность интегрироваться в генетический материал клеток млекопитающих, вызывая мутации при репликации этих клеток. Если это произойдет в клетках пациента, получающего молнупиравир, теоретически это может привести к раку или врожденным дефектам.
* Ученые разделились во мнениях о том, насколько серьезен этот риск, и из-за отсутствия подробных данных о тестах Merck на животных и долгосрочных данных о безопасности человека трудно сказать наверняка, насколько он опасен для человека.
Почему 1.октября.2021 акции фармацевтической компании (AVIR) Atea стремительно выросли на +19,82% ? Экспериментальное лекарство от COVID-19, созданное этого биотека, подает большие надежды инвесторам.
Акции биотека выросли из-за успешных промежуточных результатов исследований для (MRK) Merck пероральных COVID-19 таблеток «molnupiravir, в поздней стадии исследований.
Atea, со своей стороны, также испытывает пероральное лекарство от COVID-19, известное как AT-527, с в целом аналогичным механизмом действия (оба они препятствуют размножению вируса). AT-527 оценивается как средство для лечения пациентов, которые уже инфицированы COVID-19.
И что? Хотя идея о том, что многообещающие промежуточные результаты Merck каким-то образом являются предвестником грядущих событий для AT-527, немного натянута, Уолл-стрит с энтузиазмом относится к ее коммерческим перспективам. Текущие оценки пикового объема продаж варьируются от минимума в 2,3 миллиарда долларов до максимума в 4 миллиарда долларов. Любой из этих слишком преждевременных прогнозов выручки будет огромной зарплатой для компании с рыночной капитализацией ниже 4 миллиардов долларов прямо сейчас. Однако инвесторы, похоже, воспринимают новости Merck как положительный знак того, что AT-527 в конечном итоге станет ключевым средством борьбы с COVID-19.
Акции компании, занимающейся клеточной терапией Allogene Therapeutics ( NASDAQ: ALLO ) , завершают неделю на минорной ноте. Акции биотехнологической компании упали на -44% по состоянию на 11:36 утра в пятницу.
Акции Allogene сегодня падают после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США приостановило клинические испытания AlloCAR T. Задержка проистекает из одной хромосомной аномалии у пациента, получавшего анти-CD19 CAR-T-кандидат, известный как ALLO-501A. По данным компании, рассматриваемый пациент имеет фолликулярную лимфому IV стадии и был невосприимчив к двум предыдущим линиям иммунохимиотерапии и дополнительной лучевой терапии.
И что? Сообщается, что Allogene уведомила FDA о потенциальном сигнале безопасности после того, как биопсия костного мозга, выполненная для оценки низких показателей крови у пациента, выявила хромосомную аномалию. Руководство компании заявило, что уже ведется расследование для оценки клинической значимости этого сигнала безопасности, любых доказательств клональной экспансии и любой возможной связи с редактированием генов.
Что все это значит? Хотя Allogene может очень повезти (т.e. Проверка завершится в течение нескольких недель), акционеры все же могут захотеть приготовиться к потенциально длительной отсрочке. На выяснение точной причины этой хромосомной аномалии могут уйти месяцы. В этом свете резкое падение акций Allogene сегодня, вероятно, оправдано.
Что теперь? Должны ли охотники за скидками воспользоваться этим значительным откатом? Хорошая новость заключается в том, что компания провела дозу клеточной терапии более чем сотне пациентов. Так что это не новая экспериментальная терапия, которая дала плохой старт. В свою очередь, клиническое удержание FDA, вероятно, не будет длиться вечно. Таким образом, эти упавшие в цене акции биотехнологических компаний действительно могут стоить того, чтобы их покупать на этой драматической распродаже.
(ALLO) Allogene Therapeutics - Остановка всех клинических испытаний.
Постановление FDA поступило после того, как «хромосомная аномалия» была обнаружена у одного пациента, который лечился с помощью противоопухолевой терапии компании. Отклонение от нормы было обнаружено в CAR Т-клетках ALLO-501A пациента, проходившего лечение в исследовании ALPHA2.
Остановка клинических испытаний последовала за уведомлением компании в FDA. Аномалия была обнаружена при проведении биопсии костного мозга пациента для оценки низких показателей крови.
Биотехнологическая компания заявила, что в настоящее время ведется исследование, чтобы дополнительно охарактеризовать наблюдаемую аномалию, включая любую клиническую значимость, доказательства клональной экспансии или потенциальную связь с редактированием генов.
ALLO объявила, что FDA приостановило клинические исследования по оценке методов лечения рака на основе AlloCAR T. Решение было принято регулирующим органом после сообщения о хромосомной аномалии с неясной клинической значимостью у пациента в исследовании фазы I / II - ALPHA2 - оценки его следующего поколения, кандидата AlloCAR T, ALLO-501A.
FDA в настоящее время рассматривает материалы по окончании фазы I, представленные компанией для поддержки начала основного исследования фазы II по ALLO-501A. Тем временем компания исследует аномалию для получения дополнительных доказательств клинической значимости, доказательств клональной экспансии или потенциальной связи с редактированием генов. Компания ожидает предоставить дополнительную информацию об этом исследовании, особенно об этой аномалии, в ближайшие недели после консультации с FDA.
Allogene разрабатывает линейку готовых продуктов-кандидатов Т-лимфоцитов, которые предназначены для нацеливания и уничтожения раковых клеток. Он имеет обширный трубопровод кандидатов в продукты Т-клеток аллогенного химерного антигенного рецептора (CAR), нацеленных на множество многообещающих антигенов в множестве гематологических злокачественных новообразований и солидных опухолей. Клиническая приостановка FDA должна временно приостановить все текущие клинические исследования, что нанесет ущерб перспективам компании.
Приостановка клинических испытаний была объявлена из-за единственного случая в исследовании ALPHA2 у пациента с трансформированной фолликулярной лимфомой стадии IV, заболевание которого было невосприимчивым к двум предыдущим линиям иммунохимиотерапии и дополнительной лучевой терапии. Более того, пациент не смог получить терапию аутологичными CD19 CAR Т-клетками из-за некоторых производственных сбоев.
Компания сообщила, что у пациента возникли осложнения после введения лекарства-кандидата ALLO-501A, что потребовало курса терапии высокими дозами стероидов. Впоследствии у пациента развилась прогрессирующая панцитопения или низкий показатель крови. Компания провела биопсию костного мозга и обнаружила пациента, страдающего апластической анемией, а также обнаружила присутствие CAR T-клеток ALLO-501A с хромосомной аномалией. Однако компания заявила, что пациент добился частичного ответа на терапию AlloCAR T.
Помимо ALLO-501A, у компании есть еще три лекарства-кандидата на терапию на основе AlloCAR T, которые оценивают их при гематологическом раке. Компания спонсирует фазу I исследования (исследование ALPHA) ALLO-501 у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной (R / R) неходжкинской лимфомой (NHL). Компания продолжает продвигать фазу I исследования (исследование TRAVERSE) ALLO-316, кандидата на аллогенный продукт CAR Т-лимфоцитов, нацеленного на CD70, у взрослых пациентов с прогрессирующей или метастатической светлоклеточной почечно-клеточной карциномой (ccRCC). Исследование фазы I, UNIVERSAL, находится в стадии реализации. В исследовании оценивается ALLO-715 как монотерапия и в комбинации с нирогацестатом, исследуемым ингибитором гамма-секретазы SWTX компании SpringWorks Therapeutics.
В то время как пространство CAR T многообещающе, конкуренция жесткая. Ранее в этом году FDA одобрило Т-клеточную иммунотерапию Bluebird bio BLUE / Bristol Myers Squibb BMY CAR, Abecma. К другим одобренным в США препаратам CAR T-клетками относятся Yescarta от Gilead и Kymriah от Novartis.
(ALLO) FDA приостановило клинические испытания AlloCAR T на основании хромосомных аномалий, наблюдаемых у пациента, получавшего лечение в исследовании ALPHA2.
* Аналитик Goldman Sachs Сальвин Рихтер понизил рейтинг акций до нейтрального с "Покупать" - теперь таргет 20$ по сравнению с 71$ ранее.
* Аналитик Jefferies Майкл Йи: посоветовал клиентам покупать провал, ожидая, что удержание будет снято, поскольку терапия предлагает «положительный риск / пользу для очень больных и трудно поддающихся лечению больных раком».
* William Blair: решение FDA приостановить все клинические программы, вероятно, вызвано чрезмерной осторожностью. Это приведет к задержке программ на 3 месяца минимум.
* Марк Брейденбах из Oppenheimer понизил таргет до 40$ с 44$ и сохранил рейтинг "лучше рынка". Он считает, что сроки разработки ключевых программ, включая ALLO-501A и ALLO-715, будут отложены после расследования основной причины аномалии, и считает, что на устранение задержек может потребоваться 3-6 месяцев.
(MRK) Merck и Ridgeback объявили о подаче в FDA США заявки на получение разрешения на экстренное использование молнупиравира, исследуемого перорального противовирусного препарата, для лечения легкой и средней степени тяжести COVID-19 у взрослых из группы риска.
* В случае разрешения молнупиравир может стать первым пероральным противовирусным препаратом для лечения COVID-19.
* Компании активно работают с регуляторными органами по всему миру, чтобы в ближайшие месяцы подать заявки на экстренное использование или разрешение на продажу.
Компания Protagonist Therapeutics ( PTGX ) сообщила в понедельник, что FDA Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов сняло клинический контроль над ее лекарством от болезней крови, и, на этой новости, акции биотека почти удвоились.
На утренних торгах на фондовом рынке сегодня акции биотехнологической компании Protagonist взлетели на +89,4% до отметки 34,50.
Менее месяца назад FDA объявило о приостановлении действия препарата от болезней крови Protagonist, русфертида. В одном исследовании у мыши были обнаружены признаки доброкачественных и злокачественных опухолей кожи. FDA повторно изучила четыре случая рака в исследованиях русфертида на людях, а также проанализировал свою базу данных по безопасности. Исследователи не обнаружили никаких дополнительных случаев рака или неожиданных сигналов безопасности.
Аналитик SVB Leerink Джозеф Шварц сказал, что эта новость «стала очень долгожданным сюрпризом, учитывая, что задержка была раскрыта менее месяца назад, и было неясно, как долго она продлится». Он сохранил свой рейтинг лучше всех биотехнологических компаний.
Препарат SRP-9001 компании (SRPT) Sarepta Therapeutics демонстрирует устойчивые функциональные улучшения в многочисленных исследованиях пациентов с болезнью Дюшеном
* Результаты, представленные на «Дне микродистрофина», подчеркивают широту, глубину и силу имеющихся на сегодняшний день клинических данных для SRP-9001 при лечении мышечной дистрофии Дюшенна; профиль переносимости остается неизменным для всех пролеченных пациентов
* Результаты исследования SRP-9001-101 показали, что участники, получавшие SRP-9001 (n = 4, в возрасте от 4 до 7 лет), через три года после лечения улучшили 8,6 балла по шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA) по сравнению с соответствующей когортой с естественным анамнезом.
* Результаты исследования SRP-9001-102 показали, что участники, получавшие SRP-9001 (n = 12, в возрасте от 6 до 7), имели положительную разницу в 2,9 балла по NSAA по сравнению с соответствующей когортой естественного анамнеза через год после лечения.
* Функциональные результаты исследования SRP-9001-103 Когорта 1 (n = 11, возраст 4-7) показали, что участники улучшили на 3,0 балла по NSAA через шесть месяцев после лечения.
* EMBARK, первое глобальное двойное слепое исследование генной терапии фазы 3 в Дюшенне с участием 120 пациентов в США, Европе и Азии, проведенное в партнерстве с Roche.
КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 11 октября 2021 г. (GLOBE NEWSWIRE) - Компания Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), лидер в области точной генетической медицины для редких заболеваний, сегодня поделилась новым анализом и функциональными данными своего SRP-9001 (rAAVrh74 .MHCK7.micro-dystrophin) и подробности исследования SRP-9001-301, известного как EMBARK, глобального основного исследования фазы 3 SRP-9001 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. SRP-9001, разрабатываемый в партнерстве с Roche, представляет собой исследуемую терапию с переносом гена, предназначенную для доставки гена, кодирующего микродистрофин, в мышечную ткань для целевого производства белка микродистрофина.
В новом анализе, представленном на «Дне микродистрофина SRP-9001», результаты участников, получавших SRP-9001 в исследовании SRP-9001-101 (n = 4, в возрасте от 4 до 7 лет), показали, что участники исследования 101 улучшили свои показатели на 8,6 балла. амбулаторное обследование North Star (NSAA) * по сравнению с сопоставимой когортой по естествознанию через три года после однократного введения SRP-9001 (p <0,0001). В исследовании SRP-9001-102 участники группы SRP-9001 в возрасте от 6 до 7 лет (n = 12) имели положительную разницу в 2,9 балла по изменению NSAA от исходного уровня по сравнению с соответствующим контролем естественного происхождения (p = 0,0129).
Кроме того, первые функциональные результаты были представлены в исследовании SRP-9001-103 (ENDEAVOR), в котором используется коммерчески репрезентативный материал SRP-9001. Результаты первых 11 участников когорты 1 в возрасте от 4 до 7 лет продемонстрировали улучшение на 3,0 пункта по сравнению с исходным уровнем при приеме NSAA через шесть месяцев после лечения.
«На сегодняшний день пролечено 77 пациентов, и программа разработки нескольких исследований для SRP-9001 представляет собой наиболее полный и долгосрочный набор данных для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна из существующих. Совокупность доказательств показывает, что SRP-9001 является значительно дифференцированным кандидатом продукта генной терапии с одноразовым дозированием и стабильным профилем переносимости, обеспечивает устойчивую экспрессию и доказательства устойчивых функциональных преимуществ в различных наших исследованиях », - сказал Дуг Инграм, президент и главный исполнительный директор, Сарепта. «Мы начинаем наше ключевое испытание EMBARK - в настоящее время единственное действительно глобальное испытание фазы 3 с генной терапией Дюшенна - с большой убежденностью в преобразующем потенциале SRP-9001. Но хотя наша экспрессия, переносимость, функциональные данные и достижения CMC могут помещать только SRP-9001 в число возможных методов лечения, мы никогда не забываем, что продолжаем вести ежедневную гонку против дегенеративного заболевания, которое может привести к смерти. С этой целью Сарепта, вместе с нашим партнером Рош, будет продолжать работать с упорством и безотлагательно, чтобы предоставить это потенциально преобразующее лечение людям с Дюшенном по всему миру ».
«По сравнению с подобранной когортой естественной истории люди с Дюшенном, получившие SRP-9001, показывают лучшие результаты по NSAA или демонстрируют стабилизацию баллов по NSAA там, где мы ожидаем увидеть снижение. Функциональные результаты исследования 103 уже через 6 месяцев после лечения дают дополнительную уверенность в нашей способности подтвердить эффект лечения с помощью SRP-9001 по мере продвижения нашего ключевого исследования фазы 3 », - сказала Луиза Родино-Клапак, доктор философии. , исполнительный вице-президент и главный научный сотрудник Sarepta. «Учитывая наш опыт применения вектора AAVrh74 у более чем 80 человек с мышечной дистрофией Дюшенна и конечностей, мы очень воодушевлены устойчивыми и значимыми клиническими результатами и постоянством профиля безопасности SRP-9001».
Профиль безопасности и переносимости SRP-9001 аналогичен предыдущим отчетам. Во всех трех исследованиях побочные эффекты, связанные с лечением (TRAE), как правило, возникали в течение 90 дней после лечения и впоследствии разрешались. Ни в одном из исследований не наблюдалось клинически значимой активации комплемента. Наиболее частым нежелательным явлением, связанным с лечением, была рвота, как правило, в течение первой недели после инфузии. Повышение активности печеночных ферментов было временным и зависело от стероидов. В исследовании 9001-103 данные по безопасности соответствовали данным предыдущих исследований SRP-9001 (101 и 102). В когорте 2 отмечалось одно серьезное нежелательное явление иммуноопосредованного миозита, специфичное для мутации участника; участник прошел курс лечения, включая плазмаферез, и с тех пор вернулся к функции, предшествующей событию.
О программе клинической разработки SRP-9001 Программа клинических разработок SRP-9001 в настоящее время состоит из четырех исследований:
EMBARK, исследование SRP-9001-301: глобальное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование коммерчески репрезентативного материала SRP-9001 с участием 120 участников с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 4 до 7 лет. изменение общего балла по NSAA от исходного уровня до 52 недели по сравнению с плацебо.
Ключевые особенности EMBARK включают стратификацию участников по возрасту и исходному уровню NSAA, с включением минимум 50 процентов пациентов в возрасте от 4 до 5 лет. Критерии включения включают стабильную суточную дозу пероральных кортикостероидов в течение не менее 12 недель до скрининга и титры антител к rAAVrh74 менее 1: 400. Участники с мутациями между экзонами 1-17 или включая мутации, полностью содержащиеся в экзоне 45 (включительно), не допускаются.
Вторичные конечные точки включают количество навыков, приобретенных или улучшенных на 52-й неделе, по оценке NSAA, количество экспрессии белка микродистрофина на 12-й неделе (часть 1), измеренное с помощью вестерн-блоттинга, рассчитанные по времени функциональные тесты и безопасность. В Части 1 результаты групп лечения и плацебо сравниваются через 52 недели после лечения. В Части 2 исследование остается слепым для исследователей и участников, в то время как все участники в группе плацебо переходят на активное лечение, и все участники наблюдаются в течение еще 52 недель, в то время как безопасность и эффективность продолжают оцениваться.
ENDEAVOR, Исследование SRP-9001-103 (Исследование 103): открытое клиническое испытание SRP-9001, в котором участвовали 32 участника с мышечной дистрофией Дюшенна, 20 участников в возрасте от 4 до 7 лет и расширенные когорты, в том числе пожилые амбулаторные и не больные. амбулаторные лица. В исследовании 103 используется коммерчески репрезентативный материал SRP-9001, и первичной конечной точкой является изменение количества экспрессии белка микродистрофина по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью вестерн-блоттинга через 12 недель. Вторичные критерии оценки включают изменение по сравнению с исходным уровнем интенсивности волокон, экспрессирующих микродистрофин, измеренную с помощью иммунофлуоресценции, и экспрессию микродистрофина, измеренную с помощью процентного содержания дистрофин-положительных волокон по IF, через 12 недель. Исследовательские конечные точки включают изменение копий векторного генома на ядро, NSAA и определенные временные функциональные тесты. Включая начальный 12-недельный период, пациенты будут находиться под наблюдением в течение пяти лет.
Исследование SRP-9001-102 (Исследование 102): двойное слепое рандомизированное 1: 1 плацебо-контролируемое клиническое исследование SRP-9001 с участием 41 участника с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 4 до 7 лет. В исследовании 102 используется клинический процесс. SRP-9001 и имеет две основные конечные точки: экспрессию микродистрофина через 12 недель и изменение общей оценки NSAA через 48 недель по сравнению с плацебо. Вторичные конечные точки включают определенные временные функциональные тесты; экспрессия микродистрофина, измеренная по интенсивности иммунофлуоресцентного волокна; и экспрессия микродистрофина, измеренная с помощью иммунофлуоресцентного процента дистрофин-положительных волокон. В Части 1 результаты групп лечения и плацебо сравниваются через 48 недель после лечения. В части 2 исследование остается слепым, в то время как все участники в группе плацебо переходят к активному лечению, и все участники наблюдаются в течение еще 48 недель, в то время как безопасность и эффективность продолжают оцениваться в течение пяти лет после инфузии.
SRP-9001-101 (Исследование 101): одноцентровое открытое клиническое испытание SRP-9001 для оценки безопасности, переносимости и подтверждения концепции однократной дозы материала SRP-9001 для клинического процесса. В испытании участвовали 4 амбулаторных участника с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 4 до 7 лет. Первичной конечной точкой была безопасность, а вторичной конечной точкой было изменение экспрессии микродистрофина до и после лечения, снижение креатинкиназы, общий балл по NSAA. и проверка функции по времени. За участниками наблюдают в течение пяти лет после лечения, в то время как безопасность и эффективность продолжают оцениваться.
* NSAA - это рейтинговая шкала из 17 пунктов, которая используется для измерения функциональных двигательных способностей у амбулаторных детей с Дюшенном. Он используется для мониторинга прогрессирования заболевания и эффектов лечения, что делает его пригодным в качестве конечной точки в клинических испытаниях Дюшена.
О SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin) SRP-9001 - это исследуемая терапия с переносом гена, предназначенная для доставки гена, кодирующего микродистрофин, в мышечную ткань для целевого производства белка микродистрофина. Сарепта отвечает за глобальную разработку и производство SRP-9001 и планирует коммерциализировать SRP-9001 в Соединенных Штатах после получения одобрения FDA. В декабре 2019 года Roche заключила партнерское соглашение с Sarepta, чтобы объединить глобальный охват, коммерческое присутствие и опыт регулирования Roche с кандидатом на генную терапию Sarepta для Дюшенна, чтобы ускорить доступ к SRP-9001 для пациентов за пределами США. Сарепта обладает исключительными правами на программу генной терапии микродистрофином, первоначально разработанную в Исследовательском институте Эбигейл Векснер при Национальной детской больнице.
О мышечной дистрофии Дюшенна Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) - это редкое смертельное нервно-мышечное генетическое заболевание, которое встречается примерно у одного из 3500-5000 мужчин во всем мире. МДД вызывается изменением или мутацией гена, кодирующего инструкции для дистрофина. Симптомы МДД обычно проявляются у младенцев и детей ясельного возраста. Больные дети могут испытывать задержку в развитии, например, трудности при ходьбе, подъеме по лестнице или вставании из положения сидя. По мере прогрессирования заболевания мышечная слабость нижних конечностей распространяется на руки и другие области. Большинству пациентов в раннем подростковом возрасте требуется постоянное использование инвалидной коляски, а затем они постепенно теряют способность самостоятельно выполнять повседневные действия, такие как пользование туалетом, купание и кормление. В конце концов, увеличивающееся затруднение дыхания из-за дисфункции дыхательных мышц требует поддержки вентиляции, а сердечная дисфункция может привести к сердечной недостаточности. Заболевание всегда приводит к летальному исходу, и пациенты обычно умирают от него в возрасте двадцати лет.
(SRPT) Sarepta объявляет о функциональных данных из программы разработки SRP-9001
* Компания Sarepta Therapeutics поделилась новыми анализами и функциональными данными из своей программы разработки SRP-9001, а также подробностями исследования SRP-9001-301, известного как EMBARK, своего глобального ключевого исследования фазы 3 SRP-9001 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
* SRP-9001, разрабатываемый в партнерстве с Roche, представляет собой исследуемую терапию с переносом гена, предназначенную для доставки гена, кодирующего микродистрофин, в мышечную ткань для целевого производства белка микродистрофина.
* В новом анализе, представленном на «Дне микродистрофина SRP-9001», результаты участников, получавших SRP-9001 в исследовании SRP-9001-101, показали, что участники исследования 101 улучшили на 8,6 баллов амбулаторную оценку North Star по сравнению с аналогичной естественной оценкой анамнеза когорты через три года после однократного введения SRP-9001.
* В исследовании SRP-9001-102 участники в возрасте от 6 до 7 лет, получавшие SRP-9001, имели положительную разницу в 2,9 балла по изменению NSAA от исходного уровня по сравнению с аналогичным контрольным уровнем.
* Кроме того, были представлены первые функциональные результаты исследования SRP-9001-103, в котором используется коммерчески репрезентативный материал SRP-9001.
* Результаты первых 11 участников когорты 1 в возрасте от 4 до 7 лет продемонстрировали улучшение на 3,0 пункта по сравнению с исходным уровнем при приеме NSAA через шесть месяцев после лечения.
* Профиль безопасности и переносимости SRP-9001 аналогичен предыдущим отчетам.
* Во всех трех исследованиях побочные эффекты, связанные с лечением, обычно возникали в течение 90 дней после лечения и впоследствии разрешались. Ни в одном из исследований не наблюдалось клинически значимой активации комплемента.
* Наиболее частым нежелательным явлением, связанным с лечением, была рвота, как правило, в течение первой недели после инфузии. Повышение активности печеночных ферментов было временным и зависело от стероидов.
* В исследовании 9001-103 данные по безопасности соответствовали данным предыдущих исследований SRP-9001.
* В когорте 2 было одно серьезное нежелательное явление иммуноопосредованного миозита, специфичное для мутации участника. Участник прошел курс лечения, включая плазмаферез, и вернулся к нормальному состоянию.
(ARCT) Arcturus Therapeutics объявляет о получении разрешения от Министерства здравоохранения Вьетнама на начало фазы 3b исследования ARCT-154 - мРНК-вакцины нового поколения STARR™, нацеленной на дельта-вариант SARS-CoV-2 и другие опасные варианты.
▫️Начата фаза 3b дозирования ARCT-154; исследование рассчитано на включение приблизительно 20 000 участников.
▫️Начало исследования фазы 3b после анализа данных по безопасности, полученных от 1 000 участников первой фазы 1/2/3a.
▫️ARCT-154 по-прежнему находится на пути к получению разрешения на экстренное применение (EUA) во Вьетнаме в декабре 2021 года.
(NTLA) Intellia представит новые доклинические данные по редактированию генома in vivo и ex vivo.
* Intellia Therapeutics объявила о презентации новых данных на 29-м ежегодном конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии, который состоится с 19 по 21 октября 2021 года.
* «Мы рады впервые поделиться важными доклиническими данными и новыми разработки, подчеркивающие как нашу платформу аллогенной Т-клеточной терапии, так и использование основанной на липидных наночастицах доставки компонентов редактирования генов CRISPR / Cas9 для более эффективного конструирования Т-клеток для терапевтического использования», - сказала главный научный сотрудник Intellia Лаура Сепп-Лоренцино.
* «Кроме того, мы представим данные об испытаниях нашей платформы in vivo на приматах, где мы продемонстрировали нашу способность как вставлять функциональный ген, так и инактивировать ген для лечения AATD. Что касается AATD, генетического заболевания, которое может вызвать дисфункцию легких и / или или заболевание печени, которое в настоящее время неизлечимо, наша модульная платформа доставки предоставляет нам возможность индивидуального лечения пациентов, соответствующих проявлению заболевания. Мы с нетерпением ждем возможности поделиться этими данными с научным сообществом, поскольку мы продолжаем продвигать нашу миссию по достижению прорыва методы редактирования генома для людей с тяжелыми заболеваниями».
(SRPT) Целевая цена Sarepta повышена до 125 долларов со 110 долларов в BTIG.
* Аналитик BTIG Юн Чжун повысил целевую цену компании до 125 долларов со 110 долларов и сохранил рекомендацию «Покупать» по акциям.
* Вчерашние обновления компании по микродистрофину предоставляют дополнительные доказательства в поддержку клинической пользы от лечения SRP-9001, сообщает аналитик инвесторам в исследовательской записке.
* Чжун добавляет, что негативная реакция акций Sarepta может быть связана с "более высокими и неразумными ожиданиями" инвесторов в сочетании с некоторой активностью по фиксации прибыли после роста акций в течение последних нескольких месяцев.
Внимание! Уважаемые посетители сайта mfd.ru, предупреждаем вас о следующем: ПАО Московская Биржа (далее – Биржа) является источником и обладателем всей или части указанной на настоящей странице Биржевой информации. Вы не имеете права без письменного согласия Биржи осуществлять дальнейшее распространение или предоставление Биржевой информации третьим лицам в любом виде и любыми средствами, её трансляцию, демонстрацию или предоставление доступа к такой информации, а также её использование в игровых, учебных и иных системах, предусматривающих предоставление и/или распространение Биржевой информации. Вы также не имеете права без письменного согласия Биржи использовать Биржевую информацию для создания Модифицированной информации предназначенной для дальнейшего предоставления третьим лицам или публичного распространения. Кроме того, вы не имеете права без письменного согласия Биржи использовать Биржевую информацию в своих Non-display системах.
