МОСКВА, 16 мар - РИА Новости/Прайм. Российская биотехнологическая компания Biocad завершила разработку российского препарата генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и планирует приступить к доклиническим исследованиям и получить разрешение на клинические исследования первой фазы препарата в четвертом квартале 2021 года, следует из сообщения компании.
"В биотехнологической компании Biocad успешно завершен этап ранней разработки генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА), тяжелого орфанного заболевания... В ближайшей перспективе - проведение доклинических исследований в четвертом квартале 2021 года и получение разрешения на клинические исследования первой фазы", - говорится в сообщении.
Компания отмечает, что отечественный инновационный препарат для лечения СМА сможет обеспечить терапией больше нуждающихся в нем пациентов, так как он будет доступнее существующих аналогов. Biocad добавил, что до недавнего времени вариантов лечения СМА, кроме паллиативной помощи, не существовало, и до сих пор существенная доля российских детей с этим диагнозом получают только поддерживающую терапию.
Biocad начал заниматься разработкой препарата с начала 2018 года. Компания сообщает, что клинические исследования препарата будут проводиться у детей со СМА 1 типа, наиболее тяжелой формой заболевания, планируется включить в исследование детей в возрасте до 6 месяцев, так как до этого срока, как правило, инвалидизирующие последствия не успевают формироваться.
"Каждый год в РФ рождается около 300 детей со СМА, по данным фонда "Семьи СМА". С диагнозом первого типа СМА выявляется около 180 пациентов в год. Однако, учитывая высокую востребованность патогенетической терапии СМА, его потенциальное выведение на международные рынки не исключается",- приводятся слова гендиректора Biocad Дмитрия Морозова.
Biocad - российская фармкомпания с полным циклом создания лекарств: от поиска молекулы до массового производства. Препараты компании предназначены для лечения онкологических и аутоиммунных заболеваний. Ее портфель состоит из 60 препаратов, более 25 из которых находятся на разных стадиях разработки. Biocad создал международную группу компаний в Белоруссии, на Украине, в Бразилии, Китае, Индии и США.
При перепечатке и цитировании (полном или частичном) ссылка на РИА "Новости" обязательна. При цитировании в сети Интернет гиперссылка на сайт http://ria.ru обязательна.
Комментарии отключены.
