DW Главное ✔ 💉 Страны Запада хотят прививаться мРНК-, а не векторными вакцинами. Тенденция все более очевидна.
Так, ЕС меняет свою закупочную стратегию. Если раньше Брюссель заказывал вакцины всех производителей, то теперь отказывается от дополнительных партий векторных вакцин, и, напротив, собирается сделать гигантский заказ в 1,8 млрд доз BioNTech/Pfizer (они, вероятно, понадобятся для повторной вакцинации в 2022-2023 году). Популярна в западных странах и Moderna.
В векторных вакцинах ЕС разочаровался (к ним относятся AstraZeneca, Johnson & Johnson и, например, "Спутник V"). ... Технология мРНК: "потрясающий потенциал" и "стратегический приоритет"
К тому же на дальнейшую мощную экспансию в Европе и в глобальном масштабе нацелена американская Moderna. Только в этом году компания намерена выпустить 1 млрд доз, в следующем году планируется довести производство до 3 млрд доз, чему, в частности, будет способствовать увеличение мощностей двух заводов в Швейцарии и Испании. Причем Moderna готовится к поставкам не только в богатые страны: 3 мая она заключила контракт с благотворительной программой COVAX на предоставление ей по минимальным ценам 500 млн доз в течение этого и следующего года.
Немецкая компания CureVac из Тюбингена работает над мРНК-технологией с 2000 года
И все это, скорее всего, лишь начальная фаза внедрения в современную фармацевтику мРНК-технологии. Она имеет "потрясающий потенциал", заявил еще в марте изданию Wall Street Journal глава Pfizer Альберт Бурла и сообщил, что корпорация будет теперь самостоятельно разрабатывать мРНК-препараты против других вирусов и болезней.
А новая руководительница немецкой фармацевтической компании Merck Белен Гарихо (Belen Garijo) заявила в начале мая газете Handelsblatt: "Никто не ожидал, что вакцины от ковида на основе мРНК-технологии окажутся настолько успешными. Ей потребовались 20 лет, чтобы совершить этот прорыв. Есть очень хорошие возможности для применения этой технологии, например, при лечении рака. Для Merck участие в ее развитии является одним из стратегических приоритетов". https://www.dw.com/ru/strany-zapada-hotjat-i-bu...
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США («FDA») выпустило «Информационный документ» о препарате-кандидате ChemoCentryx авакопан, который разрабатывается для лечения взрослых пациентов с васкулитом против нейтрофильных цитоплазматических аутоантител (ANCA). Для поддержки своего нового лекарственного препарата авакопан ChemoCentryx опирался в первую очередь на исследование фазы III ADVOCATE. В информационном документе FDA написало, что « сложности дизайна исследования ... вызывают вопросы об интерпретируемости данных для определения клинически значимого преимущества авакопана и его роли в лечении» ANCA-васкулита. FDA также написало, что оно «выявило несколько проблемных областей, вызывающих неопределенность в отношении интерпретируемости данных и клинической значимости этих результатов».
Отказ от разработок своей противоковидной вакцины обошёлся Merck в $170 млн. Продажи классических вакцин тоже ползут вниз.
В прошлом году фармгигант приобрёл OncoImmune за $423 млн. Самым ценным приобретением казался гибридный белок. Он показал позитивные результаты в исследовании среди пациентов с тяжелой формой COVID-19. Не взлетело - FDA требовал допинформацию и в компании от потенциальной вакцины отказались.
Merck несёт "ковидные убытки" уже второй квартал. В конце прошлого года компания потратила $90 млн на безрезультатные НИОКР вакцины V591. Разработка досталась после покупки Themis Bioscience за $366 млн. В корзину отправилась и собственная V590. Суммарно научные проекты обошлись фармгиганту почти в полмиллиарда – и не принесли никакой прибыли.
При этом попыток заработать на пандемии в компании не прекращают. Отыграть потери может пероральный противоковидный препарат. Таблетированой формой интересуются и в Pfizer, но у Merck шансы неплохие – лекарство уже на третьей фазе испытаний. (С) Без Рецепта
Ценовое движение: Акции CCXI упали на 61,7% до 10,53 доллара во время премаркета в пятницу.
Вчера члены Консультативного комитета FDA по артриту просмотрели нечеткие данные, жалуясь на схему исследования фазы 3 для авакопана ChemoCentryx Inc. Спустя какое-то время они не пришли к единому мнению.
Дата PDUFA этого орфанного редкого заболевания препарата - 7 июля.
Аналитик Раймонда Джеймса Стивен Сидхаус понизил целевую цена более чем вдвое с 120 до 51 доллара.
Однако, в случае одобрения, Сидхаус по-прежнему считает авакопан препаратом-блокбастером и что он будет принят в качестве стандарта лечения ANCA-васкулита.
Seedhouse не меняет оценки avacopan (пиковые продажи ~ 1,9 миллиарда долларов), но теперь вероятность успеха составляет 50% по сравнению с 100% предыдущими шансами.
Он также отмечает, что Avacopan должен быть одобрен, и сказал: «Мы считаем, что некоторые члены группы AdCom были необоснованными и неподготовленными».
Аналитик Wainwright Эдвард Уайт снизил целевую цену компании до 28 долларов со 101 доллара и сохранил рекомендацию «покупать» по акциям.
Уайт отмечает, что, по их мнению, FDA не обязано следовать рекомендациям AdCom, но отношение FDA перед встречей и во время встречи не сулит ничего хорошего для одобрения. Видит вероятность успеха в 15% вместо 85%.
Pfizer может заработать на свой вакцине от COVID-19 куда больше, чем предполагали изначально. Компания обновила годовой прогноз: $26 млрд прибыли от прививок. До этого заявляли только $15 млрд.
Топ-менеджмент фармгиганта уже заявил, что ожидает увидеть устойчивый спрос, аналогичный рынку прививок от гриппа. Если раньше ожидали необходимость в третьей прививке, то сейчас все серьезно – производственные мощности расширяют до 3 млрд доз в год.
Решение о разработке пфайзеровской Comirnaty окупилось невероятно быстро. Фармгигант рассчитывает произвести примерно 2,5 миллиарда доз в этом году году. Многие уже зарезервированы – 1,6 млрд, но 900 млн можно продать. Так что доходы могут еще вырасти.
Ни одно другое лекарство в новейшей истории не принесло большего дохода за один год. Humira, самый продаваемый противовоспалительный препарат от AbbVie, в прошлом году заработал только $19,8 млрд. Сатин Липитор, который сделал Pfizer гигантом индустрии, принес на пике $12,9 млрд. Замыкает топ-3 самых продаваемых лекарств Gilead со своими препаратами от гепатита C, но продажи все равно не дотягивают даже до $19,1 млрд.
Пандемия круто изменила рынок фармы. Вакцины от COVID-19 обещают стать самым прибыльным товаром. Компаниям, кто не успел разработать свою прививку вовремя придется или смотреть на богатеющих конкурентов, или пытаться занять малопопулярные ниши стран третьего мира. Но большой прибыли там ждать неоткуда. (C) Без рецепта
💊 Regeneron (REGN) говорит о «положительных» результатах 3-й фазы Libtayo, представленных на пленарном заседании ESMO
Regeneron Pharmaceuticals и Sanofi $SNY объявили о представлении «положительных» результатов исследования фазы 3, посвященного изучению ингибитора PD-1 Libtayo у пациентов с рецидивирующим или метастатическим раком шейки матки, которые ранее прогрессировали на химиотерапии.
«В этом исследовании фазы 3 Libtayo продемонстрировала значительное улучшение общей выживаемости у женщин с прогрессирующим раком шейки матки после прогрессирования на химиотерапии, снизив риск смерти на 31% по сравнению с химиотерапией в общей популяции.
История с коррупцией, лоббизмом и некомпетентностью Emergent(тикер EBS) подошла к своему завершению. Топ-менеджмент вызывают на ковер в Конгресс США.
Завод компании попал во все мировые СМИ в начале апреля. Рабочие перепутали компоненты вакцин AstraZeneca и J&J. Испорченными оказались 15 млн доз последней. Проверка вскрыла кучу нарушений производственного процесса и практически полное отсутствие контроля качества.
Площадку прикрыли через две недели после скандала и до сих пор не запустили. Вдобавок в FDA задумались о возможном перекрестном загрязнении всех прививок, которые сделали Emergent: еще 62 млн доз J&J и 70 млн доз AstraZeneca.
Теперь отвечать придется по целой куче обвинений: отсутствие контроля, обучения сотрудников и соблюдения стандарты регулятора. Под прицел попало и решение прошлой администрации Белого дома о выдачи контрактов на сотни миллионов.
Гендиректор Emergent подозрительно продал акций компании на $10 млн сразу перед проверками. И крайне вовремя: цены на бирже упали с $94 до $59.
В расследование угодил и бывший консультант завода. Доктор медицинских наук оказывал компании услуги до 2015 года. С начала пандемии он возглавил администрацию по реагированию на вирус.
Естественно, про старых товарищей не забыли – им достались контракты на $628 млн. И это при том, что тестовое задание на заводе не выполнили: производство вакцин от гриппа летом успешно провалили. (С) Без рецепта
Американская фарма понемногу переходит на безопиоидные обезболивающие. Отмашку FDA получил анестетик двойного действия Zynrelef от Heron Therapeutics (hrtx)
Препарат представляет из себя комбинацию Бупивакаина и Мелоксикама с пролонгированным действием. Схему одобрили для послеоперационного обезболивания, раствор наносится на непосредственно на место операции.
Результаты испытаний обнадеживающие: в третьей фазе наблюдалось значительное снижение боли и потребности в других обезболивающих. Большей части пациентов опиоиды даже не понадобились.
В США до сих пор в разгаре кризис вокруг Фентанила и его аналогов. Передозировка обезболивающими приводит примерно к 130 летальным случаям в день. Иски из-за к производителям опиоидных препаратов и агрессивному маркетингу уже перевалили за $10 млрд.
Даже в таких условиях регулятор рассматривал одобрение с 2017 года. Пару раз даже запрашивал допинформацию, хотя препарат успешно применяется в Европе с осень прошлого года. Аналитики прогнозируют пиковые продажи в $545 млн за год, но только если удастся доказать преимущество перед Бупивакаином.
В России с альтернативами Фентанилу пока проблемы. Эффективных аналогов мало, так что производство опиоидных анальгетиков приходится наращивать. Разработкой замены на основе Энкефалина занимаются в Курчатовском Университете, но займёт она годы.
Allergan Aesthetics, принадлежащий AbbVie(abbv), приобретает компанию Soliton(soly) за 550 m$. Она разработала и получила одобрение FDA на устройство Resonictm. Это акустическое импульсное приспособление для кратковременного улучшения внешнего вида целлюлита. Технология Soliton(soly) предлагает новый, полностью неинвазивный подход с клинически подтвержденными результатами для уменьшения проявлений целлюлита без простоев пациентов. Добавление этой технологии дополняет портфель процедур для коррекции фигуры Allergan Aesthetics и позволит улучшить предложение. https://t.me/s/AnalyticsUSARussiaMarkets
Sanofi(sny) и GlaxoSmithKline(gsk) все же смогли создать свою вакцину от COVID-19. Результаты второй фазы показали образование антител от 95% до 100% В тестах поучаствовали 722 добровольца из США и Гондураса.
Испытания сразу проводили с прицелом на международный экспорт. Участников подобрали с максимальным расовым разнообразием: только половину составляли люди европейского происхождения. Вдобавок почти треть от всех – выходцы из Латинской Америки.
Третья фаза исследований начнется в ближайшие недели и будет включать в себя 35 тысяч участников. Коммерческое производство решили начать одновременно с тестированием. Решение рисковое – если в третьей фазе что-то пойдет не так, дозы придется просто выбросить.
Неудачный опыт уже был. В прошлогоднем испытании первоначальный состав вакцины не смог вызвать иммунный ответ у взрослых в возрасте 50 лет и старше. Изменения в состав внесли, но проблемы могут проявиться в большей выборке.
На первичный дележ рынка вакцин французы не успели. Единственный вариант коммерческого успеха – ревакцинация и борьба с новыми штаммами.Прививка выделяется наличием протеинового адъюванта, к нему можно без проблем добавлять новые антигены.
Sarepta (srpt) ОБЪЯВЛЯЕТ О РЕЗУЛЬТАТАХ ИССЛЕДОВАНИЯ SRP-9001 $SRPT $RHHBY
Sarepta Therapeutics объявила о положительных 12-недельных результатах экспрессии и безопасности от первых 11 участников, включенных в исследование SRP-9001-103, открытое исследование, известное как ENDEAVOR, проводимое в партнерстве с Roche.
💊 В результатах первого клинического исследования с использованием коммерчески репрезентативного материала SRP-9001 продемонстрировал надежную экспрессию микро-дистрофина и отсутствие новых сигналов безопасности от предыдущих исследований, что подтверждает его потенциально дифференцированный профиль для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
📊 В соответствии с ранее сообщенными клиническими данными, у этих 11 пациентов не наблюдалось клинически значимой активации комплемента. Два пациента испытали серьезные побочные явления, которые полностью разрешились.
Акции Iovance Biotherapeutics ( NASDAQ: IOVA ) упали на 31,1% по состоянию на 11:57 утра по восточноевропейскому времени в среду. Резкое падение произошло после того, как компания объявила о задержке подачи нормативных документов США на одобрение клеточной терапии lifileucel.
Iovance ранее представила данные в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для анализа активности в отношении lifileucel. Компания получила отзывы от FDA, побудившие ее отложить запланированную подачу заявки на одобрение клеточной терапии с конца этого года до первой половины 2022 года.
Lifileucel - это иммунотерапия лимфоцитами, инфильтрирующими опухоль (TIL), используемая при лечении метастатической меланомы, то есть рака кожи. После получения отзывов от FDA, компания продолжит разработку и проверку данных анализа активности для lifileucel и выполнит требования FDA во второй половине этого года. В настоящее время IOVA планирует подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для lifileucel в течение первой половины следующего года.
Президент и главный исполнительный директор Iovance Biotherapeutics Мария Фардис, доктор философии, магистр делового администрирования сказала: «TIL - это первая в своем классе одноразовая клеточная терапия и первый потенциальный BLA для клеточной терапии солидных опухолей. Таким образом, продукт TIL сложен по своей природе, и согласование с FDA по анализу активности является важным шагом на пути к представлению BLA. Назначив lifileucel регенеративными лекарственными средствами передовой терапии (RMAT), FDA признает неудовлетворенную потребность в пациентах с метастатической меланомой, прогрессирующей после терапии анти-PD1 ».
Повышение цена на 470% и агрессивное патентирование: как AbbVie(abbv) владеет самым продаваемым препаратом в истории.
Фармрынок все чаще стал привлекать государственное внимание. На этот раз в США заинтересовались Humira от AbbVie. В результате выяснилось, что единственным критерием успеха стал бешеный рост цены. Маркетинговую документацию от компании пытались получить уже несколько лет. Предоставили ее только после угрозы судебного расследования.
Препарат от ревматоидного артрита выпустили под руководством Abbott Laboratories в 2003 году. Шприц в 40 миллиграмм обходился больным в $522. К 2013 году цену на препарат поднимали 13 раз – до $1024. В этом же году AbbVie выделилась в отдельную компанию и тут же начала раз за разом поднимать стоимость, всего 14 раз.
Сейчас Humira стоит $2984 за шприц – рост на 470% с момента релиза. За прошлый год только в США компания получила от него $16,1 млн чистой выручки. Правительство не может вести переговоры о снижении цен на препараты для национальной системы Medicare напрямую. Американские налогоплательщики стали идеальной дойной коровой. В среднем они переплачивали $760 за дозу, относительно других покупателей.
AbbVie напрямую связала бонусы руководителей с чистой выручкой от продаж препарата. Программа выплат начала действовать в 2015 году. И в этот же год цена единоразово выросла почти на 10%. Единственной проблемой для топ-менеджмента мог стать выход дженериков.
Появление первых прогнозировали на 2017 год, за год до этого должны были истечь права на активный компонент Humira. Выход нашли классический – создали целый фонд дополнительных патентов на остальные компоненты лекарства. Всего AbbVie принадлежит 237 патентов, последний из них истекает аж в 2037 году.
Патентная стена помогла пролонгировать монополию. С многочисленными конкурентами ими делились, но по чуть-чуть. Ровно для того, чтобы они без проблем регистрировали дженерики в ЕС. Свою главную нишу в виде американского рынка компания пока удерживает единолично, если только антимонопольщики не заинтересуются схемой.
Растительная вакцина против COVID-19 от GlaxoSmithKline plc (GSK) неожиданно показывает эффективность. У британского фармгиганта наконец-то получается успеть за пандемийным спросом – разработка прививки совместно с Sanofi(sny) тоже продвигается успешно.
Большая часть заслуг принадлежит канадской Medicago, GSK добавили только свой адьювант. Маркетингового названия у вакцины пока нет, только техническое CoVLP + AS03. Рекламировать это ее не помешало – новости об успешных испытаниях попали во все мировые СМИ. Пиару помогает необычный для медицины компонент – вирусоподобных частицы производят из растения Nicotiana benthamiana. Как подсказывает название, это близкий родственник обыкновенного табака. Большинство белков для вакцин в мире делают из белков насекомых, а не растений.
Двухкомпонентная прививка показала умеренный иммунный ответ через три недели после первой инъекции. А вот после второго компонента уровень антител серьезно вырос – в 10 раз больше, чем у переболевших коронавирусом. Серьезных побочных эффектов в клинике не выявили. Местные реакции не отличаются от других вакцин, самый распространенный – боль в месте укола.
Третью фазу исследований начнут в марте. По графику Medicago сильно отстает от других производителей. Выдающихся преимуществ перед другими прививками тоже нет. Авторы пытаются подчеркнуть возможность хранения и транспортировки в диапазоне +2-8, но этим никого уже не удивить.
Сотрудники завода, который разрушил миллионы доз вакцины J&J $JNJ, не принимали душ и не переодевались
Некоторые сотрудники на заводе Emergent BioSolutions(тикер ebs) в Балтиморе не принимали душ и не переодевались, хотя это требуется при работе на заводе и, вероятно, это сыграло свою роль в уничтожении миллионов доз вакцины, согласно записке, опубликованной в среду комитетом по ключевым вопросам Палаты представителей.
Инспекции объекта Bayview, проведенные в прошлом году, также выявили проблемы с плесенью, плохую дезинфекцию оборудования завода и плохую подготовку сотрудников.
Франшиза Exon-Skipping дает Sarepta(srpt) второй шанс
Прибыльная франшиза SRPT Exon-Skipping позволяет компании получить второй шанс, даже если ее проект молекулы SRP 9001 потерпит неудачу.
К тому времени, когда Pfizer объявит о результатах своего проекта DMD в 4 квартале 2022 года, выручка SRPT, скорее всего, достигнет 1 миллиарда долларов.
Недавнее снижение стоимости акций предоставляет прекрасную возможность для покупок в сфере биотехнологий роста.
несмотря на «неудачное» исследование фазы II микродистрофина SRP-9001. Денежные потоки, скорее всего, будут расти как минимум на 25% ежегодно в ближайшие три года. Ближайшая угроза исходит от исследуемого препарата Pfizer (PFE) PF-06939926, результаты которого появятся через два года.
SRPT выросла из своего скромного начала в качестве подрядчика Министерства обороны, работающего над вирусом Эбола. С тех пор компания расширила свой ассортимент за счет приобретения, привлекая бесценные таланты благодаря прибыльной франшизе Exon-Skipping, которая приносит 300000 долларов в год на каждого пациента с МДД. Выручка, вероятно, достигнет 1 миллиарда долларов к тому времени, когда Pfizer объявит о своей фазе III терапии аденовирусным вектором «AVV» для лечения мышечной дистрофии Дюшенна «DMD».
Большая часть продаж франшизы Exon-Skipping является чистой прибылью, учитывая низкую стоимость ее производства. Большая часть денег в настоящее время используется для увеличения своего портфеля, что позволяет ему купить второй шанс в других областях, даже если он проиграет гонку за генную терапию МДД Pfizer или любой другой компании.
Провал клинического испытания SRP-9001 вскрыл скрытые скелеты в отношении франшизы SRPT Exon-Skipping. Несмотря на различную базовую технологию, как Exon-Skipping, так и SRP-9001 полагаются на увеличение небольшого, полуфункционального белка дистрофина в мышечных волокнах.
Первое одобрение препарата SRPT вызвало споры. В ходе этого процесса его генеральный директор был уволен советом директоров, вмешательством Конгресса, историческим отклонением его глав над комитетом FDA и последующей отставкой двух членов комиссии в знак протеста. В основе разногласий лежит небольшое количество участников клинических испытаний. Исследование было подвержено систематическим ошибкам, статистическим ошибкам, которые могли создать впечатление эффективности, особенно с учетом предельных преимуществ препарата, подчеркнутых прогрессирующим характером заболевания. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) отказывается одобрить препарат из-за сомнительной эффективности. В 2019 году ICER заявил следующее:
Спустя три года после одобрения производитель не предоставил высококачественных доказательств пользы, многие пациенты и их семьи наверняка проигрывают, и только производитель действительно выигрывает от этой плачевной ситуации. Семьи и пациенты с МДД заслуживают лучшего.
Что нам, как инвесторам, делать с этой информацией? Во-первых, мы выражаем сочувствие пациентам, страдающим этой болезнью. Текущая денежная выгода от Exon-Therapies позволяет SRPT разрабатывать улучшенные лекарства от МДД с использованием генной терапии и пропуска экзонов следующего поколения (проникающие в клетки PMO, конъюгированные с пептидом - «PPMO»)
Во-вторых, даже если преимущества терапии Exon незначительны, это лучше, чем ничего. Лекарства компании - единственная надежда пациентов, и группы по защите интересов пациентов успешно перешли к FDA. Начиная с Exondys 51, агентство изменило правила выдачи разрешений на редкие заболевания, включив в них терпимость пациента к риску. Как далеко зашла конкуренция?
На мой взгляд, пока на рынке МДД не появится лучшая терапия, продажи SRPT будут безопасными. Несмотря на незначительные преимущества, пациенты не сообщали о токсичности. Маловероятно, что FDA уберет препарат с рынка, особенно с учетом политического аспекта проблемы.
Ближайшим конкурентом является Pfizer PF-06939926, в котором используется та же технология, что и в SRP-9001. Оба лекарства используют аденовирусный вектор «AVV» для переноса небольшого, полуфункционального гена дистрофина, который производит небольшой полуфункциональный белок дистрофина.
Результаты клинического исследования Pfizer PF-06939926 должны появиться в сентябре 2022 года. Даже если исследование достигнет своей основной конечной точки, потребуется несколько месяцев, чтобы проанализировать данные и отправить их в FDA для анализа со статистической значимостью. Затем FDA рассмотрит данные в течение еще нескольких месяцев, запросит дополнительный анализ, примет его как есть и перейдет к этапу коммерциализации, где FDA просит Pfizer предоставить производственные планы, чтобы гарантировать его безопасное производство. Когда FDA дает зеленый свет, Pfizer начинает коммерциализацию препарата, обучение врачей и строительство производственных мощностей. С сегодняшнего дня на эти шаги уйдет не менее трех лет, и весь рынок останется для SRPT.
Франшиза SRPT Exon-Skipping включает Exondys 51, Vyondys 53 и недавно одобренный Amondys 45. Эти три препарата покрывают 29% подтипов МДД. Продукты SRPT, которые в настоящее время представлены на рынке, не лечат МДД, но замедляют его прогрессирование. Лечение состоит из пожизненного еженедельного вливания крови, которое в среднем стоит 300 долларов США на пациента в год. Продажи Exondys и Vyondys составили 456 миллионов долларов в 2020 году. С добавлением Amondys в прошлом месяце компания увеличивает долю рынка DMD на 8% или на 39% больше, чем в 2020 году. На основе этих расчетов выручка в этом году составит не менее 640 миллионов долларов.
В разработке компании есть еще лекарства для дополнительных подтипов МДД, в том числе Exons 43, 44, 50 и 55. К 2023 году выручка может достичь 1 миллиарда долларов, поскольку компания расширяет свой продуктовый портфель и количество пациентов увеличивается с новым диагнозом. Этого денежного потока достаточно для финансирования текущего трубопровода компании. Текущий трубопровод и размер рынка
SRPT реализует 34 программы разработки лекарств в двух областях; РНК (пропуск экзона) и генная терапия AVV. Семь из этих программ находятся на клинической стадии, включая недавно «провальный» микродистрофин SRP-9001.
Две заметные тенденции можно экстраполировать из портфолио компании. Во-первых, компания сосредоточила свое внимание на разработке технологии пропуска экзонов следующего поколения с использованием проникающих в клетки PMO, конъюгированных с пептидами (PPMO), которая, как надеется компания, будет более эффективной, чем существующие на рынке лекарства от МДД. Во-вторых, компания переключает свои усилия на генную терапию и поиск более эффективных лекарств в нервно-мышечной сфере.
Ниже приводится список исследуемых лекарственных средств SRPT, находящихся в настоящее время на клинической стадии.
SRP 5051: Мышечная дистрофия Дюшенна. SRP 9001: мышечная дистрофия Дюшенна. GALGT2: мышечная дистрофия Дюшенна SRP 9003: пояснично-конечностная мышечная дистрофия типа 2E SRP 9004: пояснично-конечностная мышечная дистрофия типа 2D SRP 6004: пояснично-конечностная мышечная дистрофия типа 2B LYS SAF 302: мукополисахаридоз III типа
SRP 5051 - это исследовательский препарат нового поколения с функцией пропуска экзонов, который использует PPMO для нацеливания на экзон 51 в гене дистрофина. Он обладает положительным зарядом, позволяя ему проникать глубоко в мышечные ткани, обеспечивая большую эффективность. SRPT уже имеет одобренную FDA терапию для лечения пациентов с МДД экзона 51, ExonDys 51; Итак, корпоративный каннибализм проявится в случае утверждения SRP 5051. Тем не менее, это хорошая новость для пациентов, которым, как мы надеемся, принесут пользу лучшие результаты лечения.
SRP 9001 и GALGT2, насколько я понимаю, используют вирусный вектор для переноса небольшого, но функционирующего гена дистрофина. В случае успеха сайт мутации становится неактуальным, потому что в организм внедряется совершенно новый ген и компенсирует несуществующий ген пациента.
Теоретически генная терапия имеет более длительный срок действия и эффективность по сравнению с пропуском экзонов, что означает менее частые инфузии крови. Тем не менее, на рынке существует огромный неудовлетворенный спрос, и коммерческий успех будет зависеть от цен, частоты применения и успеха франшизы Exon-Skipping. Эти два препарата, вероятно, принесут прибыльный доход, если они будут одобрены. У SRP 9001 было тяжелое начало, но компания заявила, что намерена продолжить испытание фазы III, и пока не будут опубликованы результаты, трудно предположить, каким будет решение FDA.
SRP 9003, SRP 9004 и SRP 9005 нацелены на разные подтипы LGMD, что делает их потенциальной второй франшизой. Несмотря на то, что LGMD менее распространен, чем DMD, это прогрессирующее заболевание, которое в конечном итоге приводит к смерти, что создало повышенный спрос, который поддержал коммерческий успех франшизы SRPT Exon-Skipping.
LYS SAF 302 нацелен на мукополисахаридоз, который также является прогрессирующим заболеванием, не поддающимся лечению. Заболевание встречается вдвое меньше, чем МДД. Тем не менее, я считаю, что коммерческий успех весьма вероятен, если проект по разработке лекарств будет успешным.
Риски
Большинство усилий по разработке SRPT сосредоточено на двух заболеваниях; DMD и LGMD. Одиннадцать из 34 препаратов, находящихся в разработке, нацелены на МДД. Три из семи лекарств, находящихся в клинических испытаниях, также являются лекарствами от МДД. Отсутствие диверсификации усугубляет динамику конкуренции, если на рынке появляется более эффективное лекарство. Тем не менее, в последние месяцы компания увеличивала свой портфель за счет приобретений и собственных проектов по разработке лекарств. Я ожидаю, что эта тенденция сохранится, чему способствуют продукты компании, представленные в настоящее время на рынке. Резюме
Прибыльная франшиза SRPT Exon-Skipping позволяет компании купить второй шанс, даже если ее проект SRP 9001 потерпит неудачу. Большая часть денежных средств компании направляется на финансирование 34 проектов по разработке лекарств, 7 из которых находятся на клинической стадии. К тому времени, когда Pfizer завершит свое клиническое испытание МДД и АВВ, выручка составит не менее 1 миллиарда долларов, так как будет диагностировано больше пациентов и на рынок будет выведено больше лекарств подтипов МДД.
Allogene Therapeutics ( ALLO ) заявила, что ее лечение рака, полученного с помощью донорских клеток, было успешным в течение шести месяцев, и в четверг резко выросли акции ALLO.
По данным компании, три четверти пациентов с формами лимфомы ответили на лечение Allogene. Половина пациентов в тесте Аллогена полностью ответили, а это значит, что врачи не смогли обнаружить какой-либо рак после лечения.
Аналитик RBC Capital Markets Лука Исси назвал результаты «впечатляющими». Allogene конкурирует с первоклассными препаратами от Gilead Sciences ( GILD ) и Novartis ( NVS ). Они надеются сделать более быструю и менее дорогую версию своих лекарств от рака крови Yescarta и Kymriah.
«Мы впечатлены сегодняшними данными, учитывая, что ответы явно устойчивы, и мы считаем, что они обязательно улучшатся с дальнейшей оптимизацией доз и уточнением критериев I / E (включения / исключения)», - сказал он в отчете для клиентов. .
Акции ALLO всплывают на фоне данных CAR-T
Аллоген использует лечение CAR-T. Традиционно техники создают препараты CAR-T, используя собственные клетки пациента. Иммунные клетки, известные как Т-клетки, получают указания по искоренению и уничтожению раковых клеток. Но вместо этого Allogene использует донорские клетки в процессе, известном как аллогенный.
Компания Allogene протестировала свое аллогенное лечение CAR-T на пациентах с большой В-клеточной лимфомой и фолликулярной лимфомой, двумя формами рака крови. В исследовании 98% пациентов получали лечение в среднем в течение пяти дней. На изготовление более старых препаратов CAR-T, известных как аутологичные, могут уйти недели.
Через шесть месяцев у 36% пациентов с большой В-клеточной лимфомой был полный ответ. Исси из РБК отметил, что это соответствует историческим автологическим ответам CAR-T. При фолликулярной лимфоме 24% пациентов по-прежнему имели полный ответ - никаких обнаруживаемых признаков рака - через шесть месяцев.
Исси сохранил рейтинг выше показателей и целевую цену 55 по акциям ALLO. Побочные эффекты, как правило, в соответствии
Allogene также сообщил о пяти случаях смерти среди пациентов. Но только одна смерть была связана с лечением, заявили в компании.
По словам Исси, уровень инфицирования соответствовал историческому лечению аутологичным CAR-T. Важно отметить, что у пациентов, получавших аллогенный CAR-T от Allogene, не было доказательств наличия реакции «трансплантат против хозяина». Болезнь трансплантат против хозяина возникает, когда организм отторгает ткань или клетки от донора.
Кроме того, другие побочные эффекты были более приглушены для реципиентов аллогенного CAR-T по сравнению с данными тестирования для тех, кто получал аутологичную форму, сказал Исси.
Что касается акций ALLO, то теперь компания планирует начать основное исследование в конце этого года.
Внимание! Уважаемые посетители сайта mfd.ru, предупреждаем вас о следующем: ОАО Московская Биржа (далее – Биржа) является источником и обладателем всей или части указанной на настоящей странице Биржевой информации. Вы не имеете права без письменного согласия Биржи осуществлять дальнейшее распространение или предоставление Биржевой информации третьим лицам в любом виде и любыми средствами, её трансляцию, демонстрацию или предоставление доступа к такой информации, а также её использование в игровых, учебных и иных системах, предусматривающих предоставление и/или распространение Биржевой информации. Вы также не имеете права без письменного согласия Биржи использовать Биржевую информацию для создания Модифицированной информации предназначенной для дальнейшего предоставления третьим лицам или публичного распространения. Кроме того, вы не имеете права без письменного согласия Биржи использовать Биржевую информацию в своих Non-display системах.
